La ricerca clinica riguarda una malattia chiamata malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente, causando sintomi che possono essere difficili da gestire. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Axatilimab, somministrato come soluzione per infusione. Axatilimab è un tipo di anticorpo monoclonale, una proteina progettata per colpire specificamente alcune cellule del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Axatilimab in pazienti con cGVHD che non hanno risposto ad almeno due precedenti trattamenti sistemici. I partecipanti riceveranno Axatilimab a tre diversi dosaggi per determinare quale sia il più efficace. Il farmaco verrà somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, a intervalli regolari. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà pazienti che hanno già provato altri trattamenti senza successo. L’obiettivo principale è vedere come i pazienti rispondono al trattamento con Axatilimab e se questo può offrire un’opzione terapeutica efficace per chi soffre di cGVHD. I risultati aiuteranno a capire meglio come gestire questa complessa condizione e a migliorare le opzioni di trattamento disponibili.