Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di Ivosidenib e Azacitidina in pazienti con Leucemia Mieloide Acuta con mutazioni IDH1 o IDH2 non candidati a chemioterapia intensiva

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Promotore

Celgene Corp.

Di cosa tratta questo studio?

La Leucemia Mieloide Acuta (AML) è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con AML di nuova diagnosi che presentano mutazioni nei geni IDH1 o IDH2 e che non possono ricevere una chemioterapia intensiva. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di combinazioni di trattamenti mirati a queste mutazioni. I trattamenti in esame includono il farmaco orale Ivosidenib (noto anche come AG-120) e il farmaco orale Enasidenib Mesilate (noto anche come AG-221), entrambi somministrati insieme a Azacitidina, un farmaco iniettabile.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose raccomandata delle combinazioni di farmaci, valutando la sicurezza e la tollerabilità di Ivosidenib con Azacitidina e di Enasidenib Mesilate con Azacitidina. Nella seconda fase, si confronta l’efficacia di Enasidenib Mesilate con Azacitidina rispetto alla sola Azacitidina nei pazienti con mutazione IDH2. I partecipanti riceveranno i farmaci in forma di compresse o iniezioni, a seconda del trattamento assegnato.

Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza dei trattamenti, sugli effetti collaterali e sull’efficacia nel migliorare le condizioni dei pazienti. I risultati aiuteranno a capire se queste combinazioni di farmaci possono essere un’opzione di trattamento efficace per i pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e mutazioni IDH1 o IDH2. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e la durata della risposta stessa.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di AG-120 o AG-221 in combinazione con azacitidina. La scelta tra AG-120 e AG-221 dipende dalla mutazione specifica del gene IDH1 o IDH2 presente nella leucemia mieloide acuta (AML) diagnosticata.

AG-120 e AG-221 sono somministrati per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. Azacitidina è somministrata tramite iniezione sottocutanea come sospensione.

2 fase di dose-finding

Durante questa fase, la sicurezza e la tollerabilità delle combinazioni di trattamenti vengono valutate. L’obiettivo è stabilire la dose raccomandata per la combinazione di AG-120 o AG-221 con azacitidina.

La durata di questa fase dipende dalla risposta individuale al trattamento e dalla valutazione dei medici.

3 fase di espansione AG-120

Questa fase è specifica per i pazienti con mutazione IDH1. La sicurezza e la tollerabilità della combinazione di AG-120 con azacitidina continuano ad essere monitorate.

Il trattamento prosegue con la dose stabilita nella fase precedente.

4 fase randomizzata AG-221

Questa fase è specifica per i pazienti con mutazione IDH2. L’efficacia di AG-221 in combinazione con azacitidina viene confrontata con l’uso di azacitidina da sola.

I pazienti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento per valutare l’efficacia comparativa.

5 monitoraggio e valutazione

Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includono esami del sangue, aspirati o biopsie del midollo osseo e altre analisi necessarie per monitorare la progressione della malattia.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino a quando non si raggiungono gli obiettivi clinici o fino a quando non si verificano effetti collaterali che richiedono l’interruzione.

Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del regime terapeutico.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
Il partecipante deve avere una diagnosi recente di Leucemia Mieloide Acuta (AML), che può essere primaria o secondaria, con almeno il 20% di cellule leucemiche nel midollo osseo. Deve avere una mutazione nei geni IDH1 o IDH2 e non essere candidato a ricevere una chemioterapia intensiva.
Il partecipante deve avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 0, 1 o 2. Questo punteggio misura quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
Il partecipante deve avere una funzione degli organi adeguata, con livelli di alcuni enzimi e sostanze nel sangue entro limiti specifici, a meno che non siano alterati a causa della leucemia.
Il partecipante deve accettare di sottoporsi a prelievi o biopsie del midollo osseo durante lo studio.
Le donne in età fertile possono partecipare se accettano di praticare l’astinenza sessuale o di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 4 mesi dopo l’ultimo trattamento. Devono anche avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento.
I partecipanti maschi devono accettare di praticare l’astinenza sessuale o di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci con partner femminili non gravide durante lo studio e per almeno 4 mesi dopo l’ultimo trattamento. Devono anche usare un preservativo durante il trattamento con azacitidina e per almeno 4 mesi dopo l’ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta (AML).
Non possono partecipare persone che non hanno una mutazione IDH1 o IDH2.
Non possono partecipare persone che sono candidate a ricevere un trattamento intensivo chiamato IC (che significa chemioterapia intensiva).
Non possono partecipare persone che non sono state recentemente diagnosticate con AML.
Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco AG-120 o AG-221 per via orale.
Non possono partecipare persone che non possono ricevere il farmaco azacitidina per via sottocutanea (iniezione sotto la pelle).

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	24.03.2017
Germania	Non reclutando	27.04.2017
Italia	Non reclutando	20.02.2017
Paesi Bassi	Non reclutando	27.02.2017

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AG-120: Questo è un farmaco somministrato per via orale che mira a trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti con una mutazione IDH1. Viene utilizzato in combinazione con un altro farmaco per migliorare l’efficacia del trattamento. Il suo ruolo è quello di inibire l’attività della mutazione IDH1, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali.

AG-221: Questo è un altro farmaco somministrato per via orale, progettato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti con una mutazione IDH2. Simile ad AG-120, viene utilizzato in combinazione con un altro farmaco per aumentare l’efficacia del trattamento. AG-221 agisce inibendo l’attività della mutazione IDH2, che contribuisce alla proliferazione delle cellule tumorali.

Azacitidina: Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e viene utilizzato in combinazione con AG-120 o AG-221. L’azacitidina aiuta a rallentare la crescita delle cellule tumorali e a migliorare la risposta al trattamento nei pazienti con leucemia mieloide acuta.

Malattie in studio:

Leucemia mieloide acuta

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La LMA progredisce rapidamente e può causare sintomi come affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. Le cellule leucemiche possono diffondersi ad altre parti del corpo, inclusi linfonodi, fegato, milza e sistema nervoso centrale. La malattia è più comune negli adulti e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche, come quelle nei geni IDH1 e IDH2. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:58

ID della sperimentazione:

2024-511722-31-00

Codice del protocollo:

AG-221-AML-005

NCT ID:

NCT02677922

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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