Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Efgartigimod Alfa in Pazienti Adulti con Trombocitopenia Immune Primaria

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Promotore

Argenx

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su una malattia chiamata Porpora Trombocitopenica Immune Primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod alfa, noto anche con il codice ARGX-113. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce riducendo l’attacco del sistema immunitario alle piastrine.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di efgartigimod alfa nei pazienti adulti con questa malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno la loro salute per vedere come il trattamento influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali. Durante lo studio, i pazienti riceveranno iniezioni del farmaco e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta al trattamento.

Lo studio è progettato per essere a lungo termine, il che significa che i partecipanti saranno seguiti per un periodo esteso per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. Questo aiuterà a determinare se efgartigimod alfa è un’opzione sicura e utile per le persone con Porpora Trombocitopenica Immune Primaria.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco efgartigimod alfa, noto anche come ARGX-113. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione.

La somministrazione avviene per via sottocutanea, il che significa che l’iniezione viene effettuata sotto la pelle.

2 periodo di trattamento di 52 settimane

Il trattamento si estende per un periodo iniziale di 52 settimane. Durante questo periodo, l’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

I pazienti devono partecipare a visite regolari per monitorare i segni vitali, effettuare elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni di laboratorio per garantire la sicurezza del trattamento.

3 monitoraggio della conta piastrinica

Durante il periodo di trattamento, la conta delle piastrine viene monitorata regolarmente. L’obiettivo è mantenere una conta piastrinica di almeno 50×10^9/L in diverse occasioni.

Il tempo necessario per raggiungere una risposta, definita come due conte piastriniche consecutive di almeno 50×10^9/L, viene registrato.

4 valutazione degli eventi avversi

Gli eventi avversi, inclusi quelli di particolare interesse e quelli gravi, vengono registrati per valutare la sicurezza del trattamento.

La frequenza e la gravità di questi eventi sono monitorate attentamente.

5 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita dei partecipanti viene valutata utilizzando questionari specifici, come il Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale e il Short Form-36.

Queste valutazioni aiutano a comprendere l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana dei pazienti.

6 possibilità di auto-somministrazione

I partecipanti possono essere addestrati per l’auto-somministrazione del farmaco a casa, se ritenuto appropriato.

Il numero di visite di formazione necessarie per acquisire competenza nell’auto-somministrazione viene registrato.

7 periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane

Se il farmaco non è ancora disponibile in commercio, i partecipanti possono continuare il trattamento per un ulteriore periodo di 52 settimane.

Durante questo periodo, vengono applicati gli stessi criteri di monitoraggio e valutazione del periodo iniziale.

Chi può partecipare allo studio?

Comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto informato, che include il consenso all’uso e alla divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca. Essere disposti e in grado di seguire le procedure del protocollo dello studio, comprese le visite richieste.
Essere stati iscritti nello studio ARGX-113-2004 e aver completato il periodo di studio di 24 settimane. Nota: Se un partecipante ha avuto un evento avverso grave (SAE) durante lo studio ARGX-113-2004, la sua idoneità sarà valutata dal ricercatore. La decisione di iscrivere il partecipante sarà valutata caso per caso.
Accettare di utilizzare misure contraccettive in linea con le normative locali. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo all’inizio dello studio prima di ricevere il farmaco in studio (IMP).
Per i partecipanti che desiderano continuare a ricevere efgartigimod per un ulteriore periodo di trattamento di 52 settimane (applicabile solo se efgartigimod non è ancora disponibile in commercio per i pazienti con trombocitopenia immune primaria o disponibile tramite un altro programma), devono soddisfare i seguenti criteri:
Comprendere i requisiti del periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane dello studio, fornire il consenso scritto informato e seguire le procedure del protocollo dello studio, comprese le visite richieste.
Aver completato un periodo di trattamento di 52 settimane.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Trombocitopenia Immune Primaria. Questo è un disturbo in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.

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Olotgvm Heofnost Tjpzl	Graalum	Norvegia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Bulgaria	Non reclutando	11.05.2022
Grecia	Non reclutando	17.05.2022
Italia	Non reclutando	24.05.2022
Norvegia	Non reclutando	01.08.2023
Portogallo	Non reclutando	27.04.2022
Romania	Non reclutando	26.05.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod (ARGX-113) PH20 Subcutaneous è un farmaco studiato per il trattamento della trombocitopenia immune primaria negli adulti. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e l’obiettivo principale dello studio è valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per aiutare a ridurre la distruzione delle piastrine, che sono le cellule del sangue responsabili della coagulazione.

Malattie in studio:

Trombocitopenia immunologica

Porpora trombocitopenica immune primaria – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine nel sangue, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. I sintomi possono includere sanguinamento delle gengive, epistassi, eccessiva formazione di lividi e, in casi gravi, emorragie interne. La malattia può manifestarsi improvvisamente o svilupparsi gradualmente e può variare da lieve a grave. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sul mantenimento di un numero adeguato di piastrine.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:56

ID della sperimentazione:

2024-513147-90-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-2005

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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