#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Auto4

Questo articolo tratta di uno studio clinico che esamina la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di AUTO4, un tipo di terapia con cellule CAR T. Lo studio si concentra sui pazienti che hanno precedentemente ricevuto questo trattamento innovativo per condizioni come la leucemia linfoblastica acuta, il linfoma non-Hodgkin e il lupus eritematoso sistemico. Lo studio mira a monitorare i pazienti fino a 15 anni dopo il trattamento iniziale per valutare vari aspetti della sicurezza e dell’efficacia.

Indice dei Contenuti

Cos’è AUTO4?

AUTO4 è un innovativo trattamento medico classificato come terapia CAR T-cell. La terapia CAR T-cell è un tipo di trattamento in cui le cellule immunitarie del paziente (cellule T) vengono modificate in laboratorio per combattere meglio il cancro o altre malattie. AUTO4 viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.[1]

Condizioni Mediche Trattate

AUTO4 è in fase di studio per il trattamento di diverse gravi condizioni mediche, tra cui:[1]

  • Leucemia linfoblastica acuta (LLA): Un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti.
  • Linfoma non-Hodgkin (LNH): Un gruppo di tumori del sangue che si sviluppano nel sistema linfatico.
  • Lupus eritematoso sistemico (LES): Una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca i propri tessuti.

Come Funziona AUTO4

AUTO4 è un trattamento personalizzato creato dalle cellule T del paziente stesso. Ecco una spiegazione semplificata del suo funzionamento:[1]

  1. Le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente.
  2. In laboratorio, queste cellule T vengono geneticamente modificate utilizzando vettori virali (virus speciali che possono inserire nuovi geni nelle cellule).
  3. Le cellule T modificate vengono dotate di un recettore chimerico dell’antigene (CAR), che le aiuta a riconoscere e attaccare specifiche cellule tumorali o cellule immunitarie dannose.
  4. Le cellule T modificate, ora chiamate AUTO4, vengono moltiplicate in laboratorio.
  5. Le cellule AUTO4 vengono quindi reinfuse nel flusso sanguigno del paziente, dove possono cercare e distruggere le cellule bersaglio.

Panoramica della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per studiare gli effetti a lungo termine di AUTO4 e di altre terapie CAR T-cell simili sviluppate da Autolus Limited. L’obiettivo principale di questa sperimentazione è valutare la sicurezza a lungo termine di questi trattamenti.[1]

La sperimentazione mira anche a indagare diversi aspetti importanti:

  • Aplasia delle cellule B/T: Una condizione in cui il corpo non produce abbastanza cellule B o T, importanti per il sistema immunitario.
  • L’efficacia di AUTO4 nei pazienti che hanno iniziato il trattamento prima che la loro malattia peggiorasse.
  • Per quanto tempo le cellule T modificate (con il CAR) rimangono nel corpo del paziente.
  • Se si verifica l’emergenza di retrovirus o lentivirus competenti per la replicazione, che potrebbero potenzialmente causare problemi di salute.
  • Mutagenesi inserzionale: Un rischio raro ma potenziale in cui la modificazione genetica potrebbe portare a nuove mutazioni nelle cellule del paziente.

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine, i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri:[1]

  • Aver precedentemente ricevuto una terapia AUTO CAR T-cell (come AUTO4) in uno studio di trattamento.
  • Fornire il consenso informato per partecipare allo studio di follow-up a lungo termine.
  • Essere in grado di rispettare i requisiti dello studio.

È importante notare che non ci sono criteri di esclusione per questo studio, il che significa che tutti i pazienti che soddisfano i requisiti sopra indicati possono partecipare.

Sicurezza e Monitoraggio

La sicurezza del paziente è una priorità assoluta in questo studio. I partecipanti saranno monitorati attentamente per un periodo fino a 15 anni dopo aver ricevuto la loro prima infusione di terapia AUTO CAR T-cell. Il programma di monitoraggio è il seguente:[1]

  • Ogni 3 mesi per il primo anno dopo l’infusione
  • Ogni 6 mesi per i successivi 4 anni
  • Annualmente per i successivi 10 anni

Durante questi controlli, i medici cercheranno eventuali effetti collaterali gravi legati alla terapia, nuovi tumori o altri eventi sanitari importanti.

Potenziali Benefici e Rischi

Mentre AUTO4 mostra promesse nel trattamento di gravi condizioni come leucemia, linfoma e lupus, è importante comprendere sia i potenziali benefici che i rischi:[1]

Potenziali benefici:

  • Trattamento efficace per tumori e malattie autoimmuni che non hanno risposto ad altre terapie
  • Trattamento personalizzato utilizzando le cellule immunitarie del paziente stesso
  • Possibilità di remissione o controllo della malattia a lungo termine

Potenziali rischi:

  • Gravi effetti collaterali legati alla terapia CAR T-cell
  • Possibilità di sviluppare nuovi tumori
  • Effetti a lungo termine sul sistema immunitario, come l’aplasia delle cellule B o T
  • Raro ma potenziale rischio di mutagenesi inserzionale

È fondamentale che i pazienti discutano approfonditamente questi potenziali benefici e rischi con i loro operatori sanitari prima di considerare AUTO4 o di partecipare a sperimentazioni cliniche correlate.

Aspetto Dettagli
Farmaco dello studio AUTO4 (terapia con cellule CAR T)
Obiettivo principale Valutazione della sicurezza a lungo termine
Durata dello studio Fino a 15 anni dopo il trattamento
Condizioni target Leucemia linfoblastica acuta, Linfoma non-Hodgkin, Lupus eritematoso sistemico
Endpoint chiave Eventi avversi gravi, nuove neoplasie, sopravvivenza globale, durata della risposta al trattamento
Programma di monitoraggio Ogni 3 mesi (anno 1), ogni 6 mesi (anni 2-5), annualmente (anni 6-15)

FAQ

  • Che cos’è AUTO4? AUTO4 è un tipo di terapia con cellule CAR T, che prevede la modifica genetica delle cellule T del paziente (un tipo di cellula immunitaria) per colpire e combattere il cancro o altre malattie. Viene somministrato mediante infusione endovenosa.
  • Quanto dura lo studio clinico? Lo studio clinico segue i pazienti fino a 15 anni dopo la loro prima infusione di terapia con cellule CAR T AUTO4, o fino al decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza a lungo termine di AUTO4, monitorare potenziali effetti collaterali, valutare l’efficacia della terapia e tracciare la persistenza delle cellule T modificate nel corpo.
  • Con quale frequenza i pazienti saranno monitorati durante lo studio? I pazienti saranno monitorati ogni 3 mesi per il primo anno dopo il trattamento, poi ogni 6 mesi per i successivi 4 anni e annualmente per i successivi 10 anni.
  • Quali condizioni mediche vengono studiate in questo trial? Il trial si concentra su pazienti con potenziali malignità che hanno precedentemente ricevuto la terapia con cellule CAR T AUTO4 per condizioni come la leucemia linfoblastica acuta, il linfoma non Hodgkin e il lupus eritematoso sistemico.

Studi clinici in corso su Auto4

  • Data di inizio: 2025-09-01

    Studio sulla sicurezza a lungo termine per pazienti con potenziale malignità trattati con AUTO4 e rituximab

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto una terapia con cellule T autologhe modificate geneticamente, nota come terapia AUTO CAR T. Questa terapia è stata utilizzata per trattare potenziali tumori maligni. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni e le malattie. Nella terapia…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna

Glossario

  • CAR T-cell therapy: Un tipo di trattamento che utilizza i linfociti T del paziente (cellule immunitarie) che sono stati geneticamente modificati per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali.
  • Autologous: Derivato dallo stesso individuo; in questo contesto, si riferisce all'utilizzo delle cellule del paziente stesso per il trattamento.
  • Acute lymphoblastic leukemia: Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, causando una rapida crescita di globuli bianchi immaturi chiamati linfoblasti.
  • Non-Hodgkin's lymphoma: Un gruppo di tumori del sangue che si sviluppano dai linfociti (un tipo di globuli bianchi) nel sistema linfatico.
  • Systemic lupus erythematosus: Una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i tessuti sani, causando infiammazione e danni a vari organi.
  • B-cell/T-cell aplasia: Una condizione in cui il corpo manca o ha un numero significativamente ridotto di cellule B o cellule T, che sono componenti importanti del sistema immunitario.
  • Chimeric antigen receptor (CAR): Una proteina progettata per essere aggiunta ai linfociti T, permettendo loro di riconoscere e attaccare specifiche cellule tumorali.
  • Replication competent retrovirus/lentivirus: Virus utilizzati per modificare i linfociti T che hanno riacquistato la capacità di replicarsi, che potrebbero potenzialmente causare effetti indesiderati.
  • Insertional mutagenesis: Un processo in cui il materiale genetico inserito nel DNA di una cellula causa cambiamenti non intenzionali che potrebbero portare al cancro o ad altri problemi.
  • Vector copy number: Il numero di copie del materiale genetico inserito nelle cellule modificate, utilizzato per monitorare la presenza e la quantità di cellule CAR T nel corpo.