La leucemia linfoblastica acuta è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 0 e 18 anni che hanno una forma di leucemia resistente o che non risponde ai trattamenti standard. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato Varnimcabtagene autoleucel. Questo trattamento utilizza cellule T del paziente, un tipo di globuli bianchi, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Le cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente attraverso una infusione endovenosa.
Oltre al trattamento principale, lo studio prevede l’uso di altri farmaci per supportare il trattamento e gestire i sintomi. Questi includono Allopurinolo, un farmaco che aiuta a ridurre l’acido urico nel sangue, e Paracetamolo, un comune antidolorifico. Altri farmaci utilizzati sono Citarabina, Fludarabina, Ciclofosfamide, e Etoposide, che sono tipi di chemioterapia. Inoltre, Tocilizumab può essere somministrato per gestire eventuali effetti collaterali del trattamento principale.
Il corso dello studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento con Varnimcabtagene autoleucel e vengano monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. I partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo come parte del protocollo di studio. L’efficacia del trattamento sarà valutata attraverso esami del sangue e altre analisi per determinare se la leucemia è in remissione. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la leucemia linfoblastica acuta nei giovani pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali.
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