Ponatinib è un farmaco antitumorale utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide cronica. Agisce bloccando specifiche proteine che causano la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Questo medicinale aiuta a controllare la progressione della malattia nei pazienti che si trovano in fase accelerata o in crisi blastica.

5-Azacitidina è un medicinale che viene utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue. Funziona modificando il modo in cui il DNA delle cellule tumorali si comporta, aiutando a rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose. In questa sperimentazione, viene utilizzato in combinazione con il ponatinib per cercare di ottenere risultati migliori nel trattamento della leucemia mieloide cronica.

La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare quanto sia efficace nel prolungare la sopravvivenza dei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in fase avanzata.

Leucemia mieloide cronica in fase accelerata – È una forma progressiva di leucemia in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue anomale. In questa fase della malattia, il numero di cellule immature (blasti) nel sangue e nel midollo osseo aumenta significativamente. I pazienti possono sviluppare anemia, affaticamento e un aumento delle dimensioni della milza. La fase accelerata rappresenta una progressione dalla fase cronica della malattia.

Leucemia mieloide cronica in crisi blastica – È lo stadio più avanzato della leucemia mieloide cronica, caratterizzato da un accumulo molto elevato di cellule immature chiamate blasti nel sangue e nel midollo osseo. In questa fase, più del 20% delle cellule nel sangue o nel midollo osseo sono blasti. Il paziente può manifestare febbre, dolori ossei, perdita di peso e stanchezza estrema. La malattia in questa fase mostra un comportamento simile alla leucemia acuta.