Studio sull’efficacia della tossina botulinica tipo A e della scopolamina per la gestione della scialorrea nei bambini con paralisi cerebrale sopra i 4 anni

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Di cosa tratta questo studio?

La paralisi cerebrale è una condizione che può causare difficoltà nel controllo dei muscoli e della postura. Un problema comune nei bambini con questa condizione è la salivazione eccessiva, nota come scialorrea. Questo studio si concentra su bambini di età superiore ai 4 anni con paralisi cerebrale che presentano questo problema. L’obiettivo è valutare l’efficacia a lungo termine di due trattamenti diversi per ridurre la scialorrea.

I trattamenti in esame sono l’iniezione di tossina botulinica di tipo A (conosciuta commercialmente come Botox®) nelle ghiandole salivari e l’uso di cerotti transdermici di scopolamina (conosciuti come Scopoderm®). La tossina botulinica è una sostanza che può aiutare a ridurre la produzione di saliva, mentre la scopolamina è un farmaco che può ridurre la salivazione agendo sul sistema nervoso. Entrambi i trattamenti saranno associati a una guida riabilitativa standardizzata.

Lo studio durerà 15 mesi e valuterà quanto ciascun trattamento riesca a ridurre la quantità di saliva e l’impatto della scialorrea sulla vita quotidiana dei bambini. I partecipanti saranno monitorati a intervalli regolari per osservare i cambiamenti nel grado di scialorrea e per identificare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la qualità della vita dei bambini con paralisi cerebrale e scialorrea.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con una valutazione iniziale per misurare il grado e l’impatto della salivazione eccessiva utilizzando la scala DIS.

Viene somministrata un’iniezione di tossina botulinica di tipo A nelle ghiandole salivari o viene applicato un cerotto transdermico di scopolamina.

2 monitoraggio mensile

Il grado e l’impatto della salivazione vengono misurati a 1, 3, 6, 9 e 12 mesi utilizzando la scala DIS.

La quantità di saliva viene valutata contando il numero medio di bavaglini utilizzati al giorno per 7 giorni.

3 valutazione delle complicazioni cliniche

Le complicazioni cliniche della salivazione vengono monitorate attraverso il numero di ospedalizzazioni per infezioni polmonari e prescrizioni di antibiotici per infezioni bronchiali secondarie.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Gli eventi avversi vengono descritti in base alla natura, frequenza e intensità utilizzando la scala di intensità AE.

Viene quantificata la proporzione di pazienti con almeno un evento avverso e il numero di eventi avversi per paziente.

5 interruzione del trattamento

Il livello di interruzione del trattamento a causa di eventi avversi viene misurato dalla proporzione di pazienti che interrompono il trattamento.

6 descrizione delle procedure di riabilitazione

Viene descritta la natura e la frequenza delle procedure di riabilitazione utilizzate durante i 15 mesi.

7 strategie sperimentate

Vengono descritte le strategie sperimentate, come modifiche della dose o reiniezioni, e le loro giustificazioni.

8 trattamenti concomitanti

Viene fornita una descrizione dei trattamenti concomitanti utilizzati in ogni momento.

9 valutazione finale

Dopo 15 mesi, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati con quelli iniziali, misurando il cambiamento nel punteggio della scala DIS.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 4 e 17 anni
  • Diagnosi di paralisi cerebrale, che è un disturbo permanente del tono muscolare e della postura causato da un danno cerebrale stabile (non progressivo o degenerativo), congenito o acquisito prima dei 2 anni, indipendentemente dall’origine della lesione, e con scialorrea invalidante (eccessiva salivazione)
  • Impatto significativo della scialorrea sui bambini, con un punteggio DIS (Drooling Impact Scale) pari o superiore a 40
  • Essere affiliato o beneficiario di un regime di sicurezza sociale
  • Almeno uno dei genitori deve comprendere e parlare francese
  • Modulo di consenso scritto firmato da entrambi i genitori
  • Assenza di gravidanza attuale conosciuta e allattamento al seno

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 4 anni.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno la diagnosi di paralisi cerebrale con scialorrea patologica. La paralisi cerebrale è una condizione che colpisce il movimento e la coordinazione, mentre la scialorrea patologica è una produzione eccessiva di saliva.
  • Non possono partecipare bambini che non possono ricevere iniezioni di tossina botulinica (Botox®) nelle ghiandole salivari. La tossina botulinica è una sostanza che può ridurre la produzione di saliva.
  • Non possono partecipare bambini che non possono usare il cerotto di scopolamina (Scopoderm®). La scopolamina è un farmaco che può aiutare a ridurre la produzione di saliva.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes La Tronche Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
05.10.2021

Sedi della sperimentazione

Botox: Questo farmaco viene iniettato nelle ghiandole salivari per ridurre la produzione di saliva. È utilizzato nel trattamento della scialorrea, o eccessiva salivazione, nei bambini con paralisi cerebrale. L’obiettivo è diminuire il grado di sbavamento e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Scopoderm: Questo è un cerotto che rilascia scopolamina, un farmaco che aiuta a ridurre la produzione di saliva. Viene applicato sulla pelle e viene utilizzato per gestire la scialorrea nei bambini con paralisi cerebrale. Il cerotto mira a ridurre l’impatto dello sbavamento nella vita quotidiana dei pazienti.

Malattie in studio:

Cerebral palsy with pathological drooling – La paralisi cerebrale è un disturbo neurologico che colpisce il movimento e la coordinazione muscolare. Nei bambini con questa condizione, la salivazione eccessiva o patologica è comune e può causare disagio e problemi sociali. La salivazione eccessiva è dovuta a un controllo muscolare inadeguato che impedisce la deglutizione efficace della saliva. Questo problema può portare a irritazioni cutanee intorno alla bocca e al mento, oltre a un aumento del rischio di infezioni respiratorie. La gestione della salivazione patologica è importante per migliorare la qualità della vita dei bambini affetti.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:35

ID della sperimentazione:
2024-512160-58-00
Codice del protocollo:
69HCL18_0235
NCT ID:
NCT03616067
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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