La ricerca si concentra sulla Malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca problemi di movimento, pensiero e comportamento. Il trattamento in studio è chiamato ifezuntirgene inilparvovec o AMT-130. Questo trattamento è progettato per ridurre la produzione di una proteina tossica chiamata huntingtina, che è coinvolta nella progressione della malattia. Il farmaco utilizza un meccanismo naturale chiamato interferenza dell’RNA per abbassare i livelli di questa proteina nelle aree del cervello colpite.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di AMT-130 direttamente nel cervello di adulti con Malattia di Huntington in fase iniziale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. La somministrazione avviene attraverso un’iniezione nel cervello, mirata a specifiche aree colpite dalla malattia.
Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento e la sua efficacia nel ridurre i sintomi della Malattia di Huntington. I risultati aiuteranno a capire se AMT-130 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone affette da questa malattia.
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