Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Nedosiran in Pazienti con Iperossaluria Primaria

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Promotore

Dicerna Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria, che provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, portando a problemi renali. Lo studio esamina un trattamento chiamato DCR-PHXC, una soluzione per iniezione sottocutanea, per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da questa condizione.

Il trattamento con DCR-PHXC mira a ridurre i livelli di ossalato nel corpo, aiutando a proteggere i reni e migliorare la funzione renale. Lo studio si concentra principalmente su pazienti con una forma specifica della malattia, nota come PH1. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella funzione renale e altri effetti del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è osservare come il trattamento influisce sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata, un indicatore della salute renale. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per raccogliere dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri clinici, come esami del sangue e delle urine. Lo studio include anche un gruppo di controllo che riceverà un placebo per confrontare i risultati. Questo approccio aiuterà a determinare l’efficacia del DCR-PHXC nel trattamento dell’Iperossaluria Primaria.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato con successo uno studio precedente di DCR-PHXC o se è il fratello di un partecipante che ha completato uno studio precedente.

L’iscrizione deve avvenire entro 25-75 giorni dall’ultima dose dello studio precedente per ridurre al minimo l’intervallo tra le somministrazioni.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco nedosiran viene somministrato come soluzione per iniezione per uso sottocutaneo.

La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate durante tutto il periodo di partecipazione.

3 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza a lungo termine del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio di eventi avversi e cambiamenti nei parametri vitali, esami fisici e test di laboratorio.

Vengono effettuati controlli regolari per valutare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata misurando il tasso di declino della funzione renale, espresso come tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).

Vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei livelli di ossalato urinario e altri parametri clinici.

5 conclusione dello studio

Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento fino al 2031.

Al termine dello studio, i risultati saranno analizzati per determinare l’impatto del trattamento sulla condizione del partecipante.

Chi può partecipare allo studio?

I partecipanti possono essere di qualsiasi età, a partire dalla nascita.
È necessaria una diagnosi documentata di Iperossaluria Primaria (PH), confermata tramite un test genetico.
Il partecipante deve aver completato con successo uno studio precedente di Dicerna Pharmaceuticals, Inc. sul DCR-PHXC, oppure essere il fratello o la sorella di un partecipante che ha completato con successo uno studio simile o ha partecipato per 24 settimane allo studio DCR-PHXC-204.
Per i fratelli, devono avere meno di 18 anni e soddisfare tutti gli altri criteri di idoneità, incluso il test genetico.
Devono avere due valori di ossalato urinario di 24 ore pari o superiori a 0,7 mmol (aggiustati per 1,73 m² di superficie corporea) durante lo screening, oppure per i fratelli di età compresa tra 0 e 5 anni, un rapporto medio di ossalato urinario-creatinina superiore a 2 volte il 95° percentile per età.
I partecipanti che effettuano raccolte di urina di 24 ore devono avere una variazione inferiore al 20% tra i due valori di escrezione di creatinina urinaria ottenuti durante il periodo di screening.
Il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) durante lo screening deve essere pari o superiore a 30 mL/min, normalizzato per 1,73 m² di superficie corporea. Per i neonati di età inferiore a 12 mesi, la creatinina nel sangue deve essere inferiore al 97,5° percentile di una popolazione sana.
Il peso corporeo deve essere pari o superiore a 12,75 kg per i fratelli pediatrici.
I partecipanti maschi con una partner femminile in età fertile devono accettare di usare contraccettivi durante il periodo di trattamento e per almeno 12 settimane dopo l’ultima dose del trattamento, e devono astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
Le partecipanti femmine devono non essere in gravidanza, non allattare e soddisfare una delle seguenti condizioni: non essere in età fertile o, se lo sono, accettare di seguire le linee guida contraccettive durante il periodo di trattamento e per almeno 12 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
Il partecipante, o il genitore o tutore legale se il partecipante è minorenne, deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.
Gli adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni devono essere in grado di fornire il consenso scritto per la partecipazione.
Per i bambini di età inferiore a 12 anni, il consenso sarà basato sulle normative locali.
Nei Paesi Bassi, i bambini di età compresa tra 0 e 5 anni devono avere PH1 per essere idonei all’iscrizione. I pazienti pediatrici con PH2 o PH3 non sono idonei, poiché l’efficacia del DCR-PHXC non è ancora stata stabilita per questi tipi di PH.

Chi non può partecipare allo studio?

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Afhqkmugd Utxm Ltyaohwn Arzafhyg Codjczypeklybglv Hcwfogcl	Amsterdam	Paesi Bassi

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	27.11.2019
Germania	Reclutando	13.12.2019
Italia	Reclutando	13.05.2021
Norvegia	Reclutando	15.12.2023
Paesi Bassi	Reclutando	29.10.2019
Spagna	Reclutando	15.02.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Nedosiran

DCR-PHXC è una soluzione iniettabile utilizzata per trattare i pazienti con iperossaluria primaria. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine. Nello specifico, il farmaco mira a migliorare la funzione renale nei pazienti, misurata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).

Malattie in studio:

Iperossaluria

Iperossaluria Primaria – L’iperossaluria primaria è una malattia genetica rara caratterizzata da un’eccessiva produzione di ossalato, una sostanza chimica che può formare cristalli e calcoli nei reni e nelle vie urinarie. Questa condizione è causata da un difetto enzimatico che impedisce al corpo di metabolizzare correttamente l’ossalato. Nel tempo, l’accumulo di ossalato può portare a danni renali e alla formazione di calcoli renali ricorrenti. I sintomi possono includere dolore addominale, sangue nelle urine e infezioni urinarie frequenti. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sviluppano insufficienza renale cronica.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:32

ID della sperimentazione:

2024-512260-54-00

Codice del protocollo:

DCR-PHXC-301

NCT ID:

NCT04042402

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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