Lo studio clinico si concentra sullipoparatiroidismo, una condizione in cui il corpo produce livelli insufficienti di ormone paratiroideo, portando a bassi livelli di calcio nel sangue. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato TransCon PTH, somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. Il farmaco contiene una sostanza attiva chiamata palopegteriparatide, progettata per aiutare a regolare i livelli di calcio nel sangue e nelle urine.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il TransCon PTH influenzi i livelli di calcio nel sangue e nelle urine, nonché la necessità di integratori di vitamina D e calcio, dopo quattro settimane di trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, e il trattamento sarà somministrato utilizzando una penna pre-riempita per iniezioni. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo durante la fase iniziale.

Lo studio prevede una fase iniziale di trattamento seguita da un’estensione in cui tutti i partecipanti riceveranno il TransCon PTH. Questo approccio aiuta a valutare non solo l’efficacia del trattamento, ma anche la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. I risultati attesi includono il mantenimento dei livelli di calcio nel sangue entro il range normale e la riduzione della necessità di integratori di vitamina D e calcio. Lo studio si svolgerà fino al 2025, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come gestire efficacemente l’ipoparatiroidismo negli adulti.