Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica con mutazione IDH1, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. La ricerca esamina l’efficacia di un farmaco chiamato Ivosidenib (noto anche come AG-120/S95031), che viene somministrato in compresse rivestite. Questo farmaco mira a trattare i pazienti con la mutazione IDH1, cercando di migliorare la loro condizione ematologica.

Il trattamento prevede l’uso di Ivosidenib per un periodo massimo di 24 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. Lo studio include anche un gruppo di controllo per confrontare i risultati. Inoltre, verrà utilizzato un altro farmaco, Azacitidina, in polvere per sospensione iniettabile, per alcuni pazienti che non hanno risposto a trattamenti precedenti.

L’obiettivo principale dello studio è determinare il tasso di risposta al trattamento con Ivosidenib nei pazienti con Sindrome Mielodisplastica e mutazione IDH1. Saranno valutati anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo trattamento possa influenzare la malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.