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Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dmpk Via A Non-Cleavable Linker

È in corso uno studio clinico di Fase 3 rivoluzionario per valutare l’efficacia e la sicurezza di AOC 1001, un nuovo farmaco progettato per il trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Questo studio globale si concentra su un composto unico: un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato contro TfR1, coniugato a un oligonucleotide siRNA a doppio filamento che ha come target DMPK attraverso un linker non scindibile. Lo studio mira a valutare l’impatto del farmaco sulla funzionalità della mano, la mobilità, la forza muscolare e la qualità della vita complessiva dei pazienti affetti da DM1.

Indice dei Contenuti

Cos’è AOC 1001?

AOC 1001 è un innovativo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). È classificato come un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato che ha come bersaglio una specifica proteina chiamata TFR1. Questo anticorpo è collegato a un tipo speciale di materiale genetico (siRNA) che prende di mira un gene chiamato DMPK, coinvolto nella DM1.[1]

In termini più semplici, AOC 1001 è progettato per fornire un trattamento mirato direttamente alle cellule colpite dalla DM1. Combina due componenti importanti:

  1. Un anticorpo che aiuta il farmaco a raggiungere le cellule giuste
  2. Una componente genetica che mira a ridurre gli effetti dannosi del gene difettoso nella DM1

Condizione Target: Distrofia Miotonica di Tipo 1

La Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1) è un disturbo genetico che colpisce i muscoli e molti altri sistemi del corpo. Causa debolezza muscolare, difficoltà nel rilassare i muscoli (miotonia) e può influenzare il cuore, il cervello e altri organi. La DM1 è causata da una specifica alterazione genetica nel gene DMPK.[1]

Panoramica della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica di Fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di AOC 1001 nel trattamento della DM1. Questo studio è:

  • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere AOC 1001 o un placebo
  • In doppio cieco: Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo
  • Controllato con placebo: Alcuni partecipanti riceveranno un placebo (una sostanza inattiva) per confronto
  • Globale: Lo studio viene condotto in più paesi

Questa sperimentazione rappresenta una fase avanzata della ricerca, mirando a confermare i benefici e la sicurezza del farmaco in un gruppo più ampio di pazienti.[1]

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, gli individui devono soddisfare determinati criteri. Alcuni dei principali criteri di inclusione sono:

  • Età: da 16 a 65 anni (18-65 in Danimarca e Germania)
  • Diagnosi confermata di DM1, sia clinicamente che geneticamente (con almeno 100 ripetizioni CTG nel gene affetto)
  • Capacità di camminare in modo indipendente per almeno 10 metri (è consentito l’uso di tutori per caviglie o ortesi)

Alcuni criteri di esclusione includono:

  • Gravidanza o allattamento
  • Diabete non controllato
  • Storia recente di insufficienza cardiaca
  • Indice di Massa Corporea (IMC) superiore a 35 kg/m²
  • Uso recente di determinati farmaci o partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche

Questi criteri aiutano a garantire la sicurezza dei partecipanti e l’affidabilità dei risultati dello studio.[1]

Obiettivi dello Studio e Endpoint

L’obiettivo principale di questo studio è valutare quanto bene AOC 1001 migliori la funzione della mano nelle persone con DM1. I ricercatori misureranno questo osservando il cambiamento nel Tempo di Apertura della Mano video (vHOT) dall’inizio dello studio alla settimana 30.[1]

Altri aspetti importanti studiati includono:

  • Cambiamenti nella forza e nella funzione muscolare
  • Miglioramenti nella mobilità
  • Risultati riportati dai pazienti (come i pazienti sentono che il trattamento sta influenzando la loro vita quotidiana)

Questi saranno misurati utilizzando vari test e questionari, come:

  • Forza di presa della mano: Misura quanto fortemente una persona può stringere
  • QMT (Test Muscolare Quantitativo): Valuta la forza in diversi gruppi muscolari
  • DM1-ActivC: Un questionario sulle attività quotidiane specifico per i pazienti con DM1
  • 10MWRT (Test di Camminata/Corsa di 10 Metri): Misura la velocità di camminata
  • PGI-S e PGI-C: Impressioni riportate dai pazienti sulla gravità dei sintomi e sul cambiamento
  • EQ-5D-5L: Un questionario generale sulla qualità della vita legata alla salute

Queste misurazioni saranno effettuate in vari momenti durante lo studio, incluso a 30 settimane e 54 settimane dopo l’inizio del trattamento.[1]

Somministrazione del Farmaco

AOC 1001 viene somministrato come infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. La dose giornaliera massima è di 4 mg/kg (milligrammi per chilogrammo di peso corporeo), con una dose massima totale di 28 mg/kg nel corso del trattamento. Il periodo di trattamento dura fino a 54 settimane.[1]

Potenziali Benefici e Status di Farmaco Orfano

Mentre i benefici completi di AOC 1001 sono ancora in fase di studio, il suo sviluppo come terapia mirata per la DM1 offre speranza ai pazienti affetti da questa rara malattia. L’Unione Europea ha concesso ad AOC 1001 la designazione di farmaco orfano (EU/3/21/2485), che viene assegnata ai medicinali destinati al trattamento di malattie rare. Questo status può aiutare ad accelerare il processo di sviluppo e approvazione per farmaci che affrontano significative esigenze mediche non soddisfatte.[1]

È importante notare che, trattandosi di una sperimentazione clinica in corso, l’efficacia e la sicurezza di AOC 1001 sono ancora in fase di valutazione. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discuterne con i loro operatori sanitari e considerare i potenziali rischi e benefici della partecipazione alla ricerca clinica.

Aspect Details
Study Type Studio globale di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Drug Name AOC 1001
Drug Composition Anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato contro TfR1 coniugato con oligonucleotide siRNA a doppio filamento contro DMPK tramite un linker non scindibile
Target Condition Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
Primary Endpoint Variazione del tempo di apertura della mano in video (vHOT) dal basale alla settimana 30
Key Secondary Endpoints Variazioni nella forza di presa della mano, forza muscolare (punteggi QMT), mobilità (10MWRT) e risultati riportati dai pazienti (DM1-ActivC, PGI-S, EQ-5D-5L)
Administration Infusione endovenosa
Dosage Dose giornaliera massima: 4 mg/kg; Dose totale massima: 28 mg/kg
Treatment Duration Fino a 54 settimane
Key Inclusion Criteria Età 16-65 anni (18-65 in alcuni paesi), diagnosi di DM1 con lunghezza della ripetizione CTG ≥ 100, capacità di camminare in modo indipendente per almeno 10 metri
Key Exclusion Criteria Gravidanza, diabete non controllato, insufficienza cardiaca recente, IMC > 35 kg/m², uso recente di farmaci sperimentali o medicinali antimiotonica

FAQ

  • Che cos’è AOC 1001 e come funziona? AOC 1001 è un nuovo farmaco costituito da un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato contro TfR1, coniugato con un oligonucleotide siRNA a doppio filamento che ha come target DMPK. È progettato per colpire specificamente e potenzialmente trattare la Distrofia Miotonica di Tipo 1 interferendo con il meccanismo genetico che causa la malattia.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio di Fase 3 è valutare l’efficacia di AOC 1001 sulla funzionalità della mano nei pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1. Questo viene misurato attraverso il cambiamento nel tempo di apertura della mano registrato in video (vHOT) dal basale alla Settimana 30 di trattamento.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere un’età compresa tra 16 e 65 anni (18-65 in Danimarca e Germania), avere una diagnosi clinica e genetica di DM1 con una lunghezza di ripetizione CTG ≥ 100, ed essere in grado di camminare in modo indipendente per almeno 10 metri. Ci sono ulteriori criteri di inclusione ed esclusione che i partecipanti devono soddisfare.
  • Come viene somministrato AOC 1001 ai pazienti? AOC 1001 viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. La dose giornaliera massima è di 4 mg/kg, con una dose totale massima di 28 mg/kg per un periodo di trattamento fino a 54 settimane.
  • Quali risultati vengono misurati in questo studio? Lo studio misura diversi risultati, tra cui i cambiamenti nella funzionalità della mano, nella forza muscolare, nella mobilità e nella qualità della vita riportata dai pazienti. Le misure specifiche includono il tempo di apertura della mano registrato in video, la forza di presa della mano, i punteggi dei test muscolari quantitativi e varie scale di risultati riportati dai pazienti.

Studi clinici in corso su Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dmpk Via A Non-Cleavable Linker

  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia di AOC 1001 per via endovenosa in pazienti con distrofia miotonica di tipo 1

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Miotonica di Tipo 1, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva e difficoltà nel rilassamento dei muscoli. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato AOC 1001, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Questo medicinale è un tipo speciale di anticorpo progettato per raggiungere specifiche cellule del corpo.…

    Farmaci indagati:
    Francia Danimarca Spagna Italia Germania Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2024-12-11

    Studio sull’Efficacia di AOC 1001 per il Trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1

    Non in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato AOC 1001, che è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa. AOC 1001 è composto da un anticorpo monoclonale umanizzato, che è un tipo di proteina…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Francia Spagna Danimarca Italia Irlanda +1

Glossario

  • Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza muscolare progressiva, miotonia (difficoltà nel rilassare i muscoli) e varie complicazioni sistemiche. È causato da un'espansione delle ripetizioni CTG nel gene DMPK.
  • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a bersagli specifici nel corpo. In questo caso, è progettata per colpire il TfR1 (Recettore della Transferrina 1).
  • siRNA: RNA interferente piccolo, un tipo di molecola di RNA che può interferire con l'espressione di geni specifici. In AOC 1001, è progettato per colpire il gene DMPK.
  • DMPK: Distrofia Miotonica Proteina Chinasi, il gene coinvolto nella Distrofia Miotonica di Tipo 1.
  • CTG repeat: Una sequenza di basi del DNA (Citosina-Timina-Guanina) che si ripete in modo anomalo nel gene DMPK degli individui con DM1. Una lunghezza di ripetizione di 100 o più è associata alla malattia.
  • vHOT: Tempo di Apertura della Mano in Video, una misura utilizzata per valutare la funzione della mano nei pazienti con DM1.
  • QMT: Test Muscolare Quantitativo, un metodo utilizzato per misurare oggettivamente la forza muscolare.
  • 10MWRT: Test di Camminata/Corsa dei 10 Metri, una misura della mobilità e della velocità di camminata.
  • DM1-ActivC: Una misura di esito riportata dal paziente, specificamente progettata per i pazienti con DM1 per valutare i loro livelli di attività e partecipazione.
  • PGI-S and PGI-C: Impressione Globale del Paziente sulla Severità e Impressione Globale del Paziente sul Cambiamento, scale utilizzate per misurare la percezione dei pazienti della loro condizione e dei suoi cambiamenti nel tempo.