Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Polineuropatia Amiloide da Transtiretina Ereditaria (hATTR-PN). Questa è una condizione genetica in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nei nervi, causando danni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato eplontersen, noto anche con il codice ION 682884. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con eplontersen nei pazienti affetti da hATTR-PN. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione renale, il conteggio delle piastrine, e altri parametri di salute.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della neuropatia e nella qualità della vita. L’obiettivo è capire se eplontersen può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con questa malattia rara. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, permettendo un’osservazione a lungo termine degli effetti del trattamento.