Studio su ruxolitinib per pazienti con policitemia vera o trombocitemia essenziale ad alto rischio

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue chiamate policitemia vera e trombocitemia essenziale, entrambe considerate ad alto rischio. Queste condizioni comportano un aumento anomalo delle cellule del sangue, che puรฒ portare a complicazioni come coaguli di sangue. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato ruxolitinib, noto anche con il nome commerciale Jakavi. Questo farmaco รจ un inibitore di JAK1 e JAK2, che sono proteine coinvolte nella crescita delle cellule del sangue.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia del ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile per i pazienti con queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco in forma di compresse, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerร  per un periodo massimo di 145 giorni, durante i quali verranno monitorati i progressi e gli effetti del trattamento.

Il ruxolitinib sarร  confrontato con altre terapie giร  in uso per queste condizioni, per determinare quale sia piรน efficace nel ridurre i sintomi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come trattare queste malattie del sangue e a migliorare le opzioni terapeutiche disponibili.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia il percorso di studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri diagnostici per policitemia vera o trombocitemia essenziale ad alto rischio.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco ruxolitinib sotto forma di compresse orali.

Le compresse sono disponibili in dosaggi da 5 mg e 20 mg, e la frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

3 monitoraggio e valutazione

Il paziente รจ sottoposto a valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Le valutazioni includono il controllo della risposta clinico-ematologica completa a 6 mesi, 12 mesi e 24 mesi.

4 fine dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027.

I risultati finali saranno utilizzati per valutare la fattibilitร , la sicurezza e l’efficacia del ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto prima di sottoporsi a procedure o valutazioni specifiche dello studio che non sono eseguite di routine per la diagnosi o il monitoraggio di policitemia vera (PV) o trombocitemia essenziale (ET), e deve essere disposto a seguire il trattamento e le valutazioni successive.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Lo stato di salute generale del paziente, misurato con un sistema chiamato ECOG, deve essere compreso tra 0 e 2, dove 0 indica che il paziente รจ completamente attivo e 2 indica che il paziente รจ in grado di prendersi cura di sรฉ ma non puรฒ lavorare.
  • Il paziente deve soddisfare i criteri diagnostici dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  (OMS) del 2008 per la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. Inoltre, i pazienti devono essere classificati come ad alto rischio secondo criteri specifici, come avere piรน di 60 anni, aver avuto precedenti episodi di trombosi (coaguli di sangue) o emorragie gravi, o avere un numero elevato di piastrine o globuli bianchi.
  • I pazienti con PV non devono essere stati trattati con farmaci citoreducenti, tranne che con idrossiurea, anagrelide o interferone per un massimo di 6 settimane. I pazienti con ET possono essere sia nuovi che giร  trattati.
  • Il paziente deve avere una funzione epatica adeguata, indicata da livelli di bilirubina totale, AST e ALT che non superano il doppio del limite normale, a meno che non sia direttamente attribuibile alla malattia del paziente.
  • Il paziente deve avere una clearance della creatinina superiore a 40 ml/min, calcolata con una formula specifica o misurata direttamente dopo una raccolta di urina di 24 ore. La clearance della creatinina รจ un modo per misurare quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Il paziente deve essere in grado di ingerire e trattenere farmaci per via orale.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di policitemia vera o trombocitemia essenziale. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioรจ gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Non reclutando
02.11.2015

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Ruxolitinib รจ un farmaco utilizzato per trattare pazienti con policitemia vera ad alto rischio o trombocitemia essenziale ad alto rischio. Questo farmaco agisce riducendo la produzione di cellule del sangue anormali nel midollo osseo, aiutando a controllare i sintomi e a prevenire complicazioni. Viene somministrato per via orale e il suo obiettivo รจ migliorare la qualitร  della vita dei pazienti riducendo i sintomi della malattia.

Best Available Therapy si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto per ogni paziente in base alla loro condizione specifica. Questo puรฒ includere una varietร  di farmaci o terapie che sono giร  utilizzati nella pratica clinica per gestire la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. L’obiettivo รจ fornire un trattamento personalizzato che sia il piรน efficace possibile per il singolo paziente.

Malattie indagate:

Polycythemia vera โ€“ รˆ una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo eccesso di cellule puรฒ rendere il sangue piรน denso, causando problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e prurito, specialmente dopo un bagno caldo. Con il tempo, la malattia puรฒ portare a complicazioni come ingrossamento della milza o problemi cardiovascolari. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue che mostrano un aumento dell’ematocrito. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione del numero di globuli rossi per prevenire complicazioni.

Essential thrombocythemia โ€“ รˆ un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine, le cellule responsabili della coagulazione. Questo puรฒ portare a un rischio aumentato di formazione di coaguli sanguigni o, al contrario, a problemi di sanguinamento. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e dolore al petto. Alcune persone possono non avere sintomi e scoprire la condizione attraverso esami del sangue di routine. Nel tempo, la malattia puรฒ causare complicazioni come ictus o infarto. La gestione si concentra sul controllo del numero di piastrine per ridurre il rischio di complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 07:12

ID dello studio:
2024-515619-23-00
Codice del protocollo:
12-181
NCT ID:
NCT02577926
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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