La ricerca si concentra sul trattamento della Malattia di Parkinson in fase moderata. La malattia di Parkinson è un disturbo del sistema nervoso che colpisce il movimento, causando sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nel camminare. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato AAV2-GDNF, che è un tipo di terapia genica. Questa terapia utilizza un vettore virale per trasportare un gene che potrebbe aiutare a migliorare o stabilizzare i sintomi motori nei pazienti.

Il trattamento viene somministrato direttamente in una parte del cervello chiamata putamen, che è coinvolta nel controllo del movimento. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento con AAV2-GDNF, mentre altri riceveranno un intervento simulato, noto come placebo. L’obiettivo principale è valutare se il trattamento può migliorare o mantenere i sintomi motori nei pazienti con Parkinson moderato. Lo studio prevede un periodo di osservazione fino a 18 mesi per monitorare i cambiamenti nei sintomi e valutare la sicurezza del trattamento.

Oltre al trattamento con AAV2-GDNF, lo studio utilizza anche altre sostanze come gadoteridol, fluorodopa (18F) e fludeoxyglucose (18F), che sono utilizzate per scopi diagnostici e di imaging. Queste sostanze aiutano a ottenere immagini dettagliate del cervello per valutare l’efficacia del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio i sintomi della malattia di Parkinson e migliorare la qualità della vita dei pazienti.