Trapianto di cellule staminali neuronali fetali umane in pazienti con sclerosi multipla progressiva

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What is this study about?

La ricerca riguarda la Sclerosi Multipla Progressiva, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e puรฒ portare a un peggioramento graduale delle funzioni fisiche e cognitive. Lo studio esamina l’uso di cellule staminali neurali fetali per il trattamento di questa condizione. Le cellule staminali sono cellule speciali che possono trasformarsi in diversi tipi di cellule nel corpo e potrebbero aiutare a riparare i danni nel cervello causati dalla malattia.

Il trattamento prevede due somministrazioni di queste cellule, a sei mesi di distanza l’una dall’altra, direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale, un metodo chiamato somministrazione intratecale. Lo scopo dello studio รจ valutare se questo trattamento puรฒ essere piรน efficace rispetto a una procedura simulata, che non prevede l’uso delle cellule staminali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di circa due anni. Verranno effettuate valutazioni regolari, tra cui esami di risonanza magnetica (MRI), per osservare eventuali cambiamenti nel volume del cervello e per verificare se il trattamento ha effetti positivi sulla progressione della malattia. Inoltre, verranno registrati eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza del trattamento.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa allo studio dopo aver fornito il consenso informato.

Il paziente deve avere un’etร  compresa tra 18 e 65 anni e una diagnosi di sclerosi multipla progressiva (PMS).

2 somministrazione di <b>tacrolimus</b>

Il paziente inizia a prendere tacrolimus per via orale. La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

3 prima somministrazione intratecale di cellule staminali

Il paziente riceve una somministrazione intratecale di 200 milioni di cellule staminali neuronali fetali umane.

Questa procedura viene eseguita per valutare l’efficacia terapeutica rispetto a una procedura simulata.

4 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato per eventuali eventi avversi e cambiamenti nel volume cerebrale attraverso la risonanza magnetica (MRI) per un periodo di 96 settimane.

Vengono valutati anche i cambiamenti nella funzione cognitiva e nella progressione della disabilitร .

5 seconda somministrazione intratecale di cellule staminali

Dopo sei mesi dalla prima somministrazione, il paziente riceve una seconda somministrazione intratecale di 200 milioni di cellule staminali neuronali fetali umane.

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati clinici e delle immagini cerebrali.

La durata stimata dello studio รจ fino al 6 febbraio 2028.

Who Can Join the Study?

  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di dare il consenso informato per partecipare allo studio.
  • Possono partecipare sia uomini che donne, di etร  compresa tra 18 e 65 anni inclusi.
  • Deve essere stato diagnosticato con Sclerosi Multipla Progressiva secondo i criteri McDonald del 2017.
  • Il punteggio EDSS deve essere compreso tra 3.0 e 8.0 al momento dello screening. L’EDSS รจ una scala che misura la disabilitร  nella sclerosi multipla.
  • Deve esserci stato un fallimento del trattamento (progressione della malattia nonostante un trattamento adeguato per almeno due anni), intolleranza (effetti collaterali che hanno portato all’interruzione del farmaco) o inidoneitร  alle terapie approvate secondo il decorso della malattia.
  • Deve essere in grado di assumere farmaci per via orale e disposto a seguire le procedure dello studio.
  • Per le donne in etร  fertile: uso di un metodo contraccettivo altamente efficace per almeno 1 mese prima dello screening e accordo a utilizzare tale metodo durante la partecipazione allo studio.
  • Per gli uomini in etร  fertile: uso di una strategia efficace di controllo delle nascite e astensione dalla donazione di sperma per tutta la durata dello studio.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Multipla Progressiva.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie o reazioni avverse ai trattamenti utilizzati nello studio.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non ancora reclutando
06.08.2025

Trial locations

hfNPCs: Questo studio clinico coinvolge l’uso di cellule staminali neurali fetali umane (hfNPCs) per il trattamento della sclerosi multipla progressiva. Le cellule staminali neurali sono cellule speciali che possono svilupparsi in diversi tipi di cellule del sistema nervoso. In questo trial, le hfNPCs vengono somministrate tramite due iniezioni intratecali, a sei mesi di distanza l’una dall’altra. L’obiettivo รจ valutare se queste cellule possono aiutare a rallentare o migliorare i sintomi della sclerosi multipla progressiva.

Sclerosi Multipla Progressiva โ€“ รˆ una forma di sclerosi multipla caratterizzata da un peggioramento graduale e continuo dei sintomi neurologici. A differenza delle forme recidivanti-remittenti, non ci sono periodi di remissione evidenti. I sintomi possono includere debolezza muscolare, problemi di coordinazione, difficoltร  nel camminare e alterazioni cognitive. La progressione della malattia puรฒ variare da persona a persona, con alcuni che sperimentano un declino piรน rapido rispetto ad altri. La causa esatta della sclerosi multipla progressiva non รจ completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami clinici e risonanza magnetica.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 21:11

Trial ID:
2024-511028-15-00
Protocol code:
STEMS2
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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