Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato (iCCA), che è un tipo di cancro che si sviluppa nei dotti biliari all’interno del fegato. In particolare, lo studio si rivolge a pazienti con una specifica alterazione genetica nota come fusioni o riarrangiamenti di FGFR2. Queste alterazioni possono influenzare la crescita del tumore e la risposta al trattamento.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pemigatinib, commercializzato come Pemazyre, che viene somministrato sotto forma di compresse. Pemigatinib è un inibitore di FGFR, una proteina che può essere coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di pemigatinib somministrato dopo una terapia locale curativa, come la chirurgia, nei pazienti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti sistemici per il loro cancro.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno pemigatinib per un periodo massimo di 12 mesi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. I ricercatori monitoreranno la sopravvivenza senza recidiva del cancro e valuteranno la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni su come pemigatinib possa aiutare a prevenire la ricomparsa del cancro dopo il trattamento iniziale.