Studio di Fase 2 sull’Acalabrutinib per Pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström

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Di cosa tratta questo studio?

La Macroglobulinemia di Waldenström è una rara forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su un farmaco chiamato acalabrutinib, noto anche con il nome commerciale Calquence. Il farmaco è disponibile in compresse rivestite con film e capsule rigide, entrambe da 100 mg. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di acalabrutinib nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström, osservando come il farmaco possa influenzare la malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno acalabrutinib per via orale. Il trattamento sarà monitorato per un periodo di tempo per valutare la risposta del corpo al farmaco. I ricercatori osserveranno come il farmaco influisce sui sintomi della malattia e sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato. Questo approccio aiuta a raccogliere dati dettagliati sull’efficacia e la sicurezza di acalabrutinib nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia rara e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

1 inizio dello studio

Dopo l’inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di macroglobulinemia di Waldenström.

Viene valutata la necessità di trattamento e la capacità di partecipare a tutte le valutazioni e procedure richieste dallo studio.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco acalabrutinib viene somministrato per via orale.

Sono disponibili due forme farmaceutiche: compresse rivestite con film da 100 mg e capsule rigide da 100 mg.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 valutazioni periodiche

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento.

Le valutazioni includono esami del sangue per misurare la concentrazione di IgM e l’analisi dei linfonodi.

4 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso la registrazione della frequenza e della gravità degli effetti collaterali.

Eventuali effetti collaterali che richiedono la sospensione del farmaco o la riduzione della dose vengono documentati.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 31 ottobre 2026.

Alla fine dello studio, vengono analizzati i dati raccolti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con acalabrutinib.

Chi può partecipare allo studio?

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni.
  • Per chi ha già ricevuto trattamenti: Una diagnosi confermata di Macroglobulinemia di Waldenström che è ricomparsa o non ha risposto ad almeno un trattamento precedente e che necessita di trattamento.
  • Per chi non ha mai ricevuto trattamenti: Una diagnosi confermata di Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in persone che necessitano di trattamento e non vogliono ricevere chemioimmunoterapia o hanno altre condizioni di salute che impediscono la chemioimmunoterapia, come:
    • Iperviscosità sintomatica con un livello di IgM pari o superiore a 5.000 mg/dL
    • Neuropatia legata alla malattia
  • Concentrazione di IgM nel sangue, misurata tramite esami specifici, che supera i limiti normali o presenza di Macroglobulinemia di Waldenström nei linfonodi (almeno un linfonodo con dimensioni specifiche).
  • Stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG pari o inferiore a 2. Questo punteggio indica quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Le donne sessualmente attive e in grado di avere figli devono accettare di usare metodi contraccettivi molto efficaci durante lo studio e per 2 giorni dopo l’ultima dose del farmaco acalabrutinib.
  • Disponibilità e capacità di partecipare a tutte le valutazioni e procedure richieste dallo studio, incluso ingerire capsule o compresse senza difficoltà.
  • Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire consenso informato firmato e datato, autorizzando l’uso delle informazioni sanitarie protette secondo le normative sulla privacy.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre alla Macroglobulinemia di Waldenström.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni che potrebbe peggiorare con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore che potrebbe peggiorare con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno un sistema immunitario molto debole.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un’altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Città Paese Stato
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
03.11.2015
Grecia Grecia
Non reclutando
29.10.2015
Italia Italia
Non reclutando
22.10.2015

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Acalabrutinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti con macroglobulinemia di Waldenström. Acalabrutinib agisce bloccando l’azione di una proteina specifica che aiuta le cellule tumorali a crescere e sopravvivere. L’obiettivo del trattamento è ridurre il numero di cellule tumorali nel corpo e migliorare i sintomi della malattia.

Macroglobulinemia di Waldenström – È un tipo raro di linfoma non-Hodgkin che colpisce principalmente il midollo osseo e il sistema linfatico. La malattia è caratterizzata dalla produzione eccessiva di una proteina anomala chiamata macroglobulina, che può causare problemi di circolazione sanguigna. I sintomi possono includere affaticamento, perdita di peso, febbre, sudorazione notturna e ingrossamento dei linfonodi. La progressione della malattia è generalmente lenta, ma può variare da persona a persona. Con il tempo, la macroglobulinemia di Waldenström può portare a complicazioni come anemia e problemi di coagulazione del sangue.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 06:46

ID dello studio:
2023-509356-34-00
Codice del protocollo:
ACE-WM-001
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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