La sindrome di Alport è una malattia genetica che può causare problemi ai reni, all’udito e agli occhi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione della malattia. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco Vonafexor, noto anche con il codice EYP001a. Vonafexor è un farmaco in forma di compresse che verrà somministrato ai partecipanti per un periodo di tempo determinato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi fisse di Vonafexor per valutare come il loro corpo reagisce al trattamento. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e analisi di laboratorio per controllare i segni vitali e i livelli di lipidi nel sangue. Inoltre, verranno misurati i livelli di Vonafexor nel plasma per confrontarli con le concentrazioni attese basate su un modello farmacocinetico.

Lo studio prevede anche un periodo di osservazione senza trattamento per confrontare i risultati con quelli ottenuti durante il trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un certo periodo dopo l’ultima dose per monitorare eventuali effetti avversi emergenti. L’obiettivo è garantire che Vonafexor sia sicuro e ben tollerato nei pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione.