Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata enfisema polmonare causata da una carenza di una proteina chiamata alfa-1-antitripsina. Questa condizione può portare a danni ai polmoni e difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato inibitore dell’alfa-1-proteinasi (umano), somministrato per via endovenosa. Il farmaco viene testato in due dosi diverse: 60 mg/kg e 120 mg/kg, somministrate settimanalmente.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con l’inibitore dell’alfa-1-proteinasi può rallentare la perdita di tessuto polmonare nei pazienti con questa condizione, rispetto a un placebo. Il placebo utilizzato è una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9%. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e né i pazienti né i medici sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire l’imparzialità dei risultati.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami regolari, tra cui tomografia computerizzata (CT), per monitorare i cambiamenti nei polmoni. Lo studio mira a dimostrare che il trattamento può rallentare la progressione della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.