Fenebrutinib

Fenebrutinib

Il fenebrutinib è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della sclerosi multipla (SM), in particolare della sclerosi multipla recidivante (SMR) e della sclerosi multipla primaria progressiva (SMPP). Questi studi mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza del fenebrutinib rispetto ai trattamenti esistenti e a valutare il suo potenziale nel rallentare la progressione della malattia e ridurre i tassi di recidiva nei pazienti affetti da SM.

Cos’è il Fenebrutinib?

Il Fenebrutinib, noto anche con il codice di ricerca RO7010939, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della sclerosi multipla (SM)^[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTK), progettati per ridurre l’infiammazione nel corpo^[2].

Come Funziona il Fenebrutinib

Il Fenebrutinib agisce mirando e bloccando un enzima specifico nel corpo chiamato tirosina chinasi di Bruton. Questo enzima svolge un ruolo cruciale nell’attivazione di determinate cellule immunitarie che contribuiscono all’infiammazione nella SM. Inibendo questo enzima, il fenebrutinib mira a ridurre i processi infiammatori che causano danni al sistema nervoso nei pazienti con SM^[2].

Condizioni Trattate dal Fenebrutinib

Il Fenebrutinib è in fase di studio per il trattamento di due principali tipi di sclerosi multipla:

Sclerosi Multipla Recidivante (SMR): Questa è la forma più comune di SM, caratterizzata da periodi di nuovi o peggiorati sintomi (recidive) seguiti da periodi di recupero (remissioni)^[2]^[3].
Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva (SMPP): Questa è una forma meno comune di SM in cui i sintomi peggiorano costantemente nel tempo senza distinte recidive o remissioni^[5].

Studi Clinici e Ricerca

Diversi studi clinici sono attualmente in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza del fenebrutinib nel trattamento della sclerosi multipla:

Studi di fase III per la Sclerosi Multipla Recidivante: Questi studi su larga scala stanno confrontando il fenebrutinib con un farmaco esistente per la SM chiamato teriflunomide. I ricercatori stanno misurando quanto bene il fenebrutinib riduca i tassi di recidiva e rallenti la progressione della disabilità rispetto alla teriflunomide^[3]^[4].
Studio di fase III per la Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva: Questo studio sta confrontando il fenebrutinib con un altro farmaco per la SM chiamato ocrelizumab nei pazienti con SMPP. L’obiettivo principale è vedere se il fenebrutinib può rallentare la progressione della disabilità meglio dell’ocrelizumab^[5].
Studi sulle lesioni cerebrali: I ricercatori stanno utilizzando la risonanza magnetica (RM) per misurare come il fenebrutinib influisce sul numero e sulla dimensione delle lesioni cerebrali nei pazienti con SM. Queste lesioni sono aree di danno nel cervello causate dalla SM^[2].

Come Viene Somministrato il Fenebrutinib

Il Fenebrutinib viene assunto per via orale, il che significa che viene somministrato come pillola o liquido che i pazienti possono assumere per bocca. Questo è diverso da alcuni altri farmaci per la SM che richiedono iniezioni o infusioni endovenose. Il dosaggio esatto e la frequenza di somministrazione sono ancora in fase di determinazione attraverso studi clinici^[1]^[2].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, i ricercatori stanno monitorando attentamente la sicurezza del fenebrutinib e qualsiasi potenziale effetto collaterale. Alcuni degli aspetti in fase di studio includono:

Eventi avversi (EA): Queste sono esperienze indesiderabili associate all’uso del farmaco^[2]^[3].
Eventi avversi gravi (EAG): Questi sono effetti collaterali più gravi che potrebbero richiedere un intervento medico^[2]^[3].
Cambiamenti nei segni vitali e nei risultati di laboratorio: I ricercatori stanno monitorando come il fenebrutinib influisce su cose come la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca e vari esami del sangue^[1].
Pensieri o comportamenti suicidi: Come per molti farmaci che influenzano il sistema nervoso, i ricercatori stanno monitorando attentamente qualsiasi impatto sulla salute mentale^[2].

È importante notare che poiché il fenebrutinib è ancora in fase di ricerca, una comprensione completa del suo profilo di effetti collaterali è ancora in fase di sviluppo.

Prospettive Future

Lo sviluppo del fenebrutinib rappresenta una nuova ed entusiasmante direzione nel trattamento della SM. Se gli studi clinici in corso mostreranno risultati positivi, il fenebrutinib potrebbe potenzialmente offrire diversi vantaggi:

Somministrazione orale: Come pillola, potrebbe essere più conveniente per i pazienti rispetto alle iniezioni o alle infusioni^[1].
Approccio mirato: Concentrandosi su un enzima specifico (BTK), il fenebrutinib potrebbe offrire un modo più preciso di trattare la SM^[2].
Potenziale per SMR e SMPP: Se avrà successo, il fenebrutinib potrebbe essere uno dei pochi trattamenti efficaci sia per le forme recidivanti che per quelle primariamente progressive di SM^[2]^[5].

Tuttavia, è importante ricordare che il fenebrutinib è ancora in fase di ricerca. Saranno necessari più dati dagli studi clinici in corso e futuri per comprendere appieno la sua efficacia e il profilo di sicurezza prima che possa essere considerato per l’approvazione come trattamento per la sclerosi multipla.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Fenebrutinib (noto anche come RO7010939)
Condizioni Studiate	Sclerosi Multipla Recidivante (RMS), Sclerosi Multipla Primaria Progressiva (PPMS)
Somministrazione	Orale
Farmaci di Confronto	Teriflunomide (per RMS), Ocrelizumab (per PPMS)
Risultati Primari	Tasso Annualizzato di Ricadute, Tempo alla Progressione Confermata della Disabilità
Risultati Secondari	Lesioni cerebrali alla RMN, Cambiamenti del volume cerebrale, Funzione cognitiva (SDMT), Risultati riportati dai pazienti (MSIS-29)
Valutazioni di Sicurezza	Eventi avversi, Test di laboratorio, Segni vitali
Durata dello Studio	Minimo di 96-120 settimane
Biomarcatori	Catena Leggera dei Neurofilamenti nel Siero (NfL)
Disegno dello Studio	Randomizzato, doppio cieco, doppio dummy, a gruppi paralleli

Studi clinici in corso su Fenebrutinib

Lo studio non è ancora iniziato

Studio su come il fenebrutinib agisce e viene tollerato nei bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico riguarda la sclerosi multipla recidivante, una malattia del sistema nervoso centrale che colpisce il cervello e il midollo spinale. Nella sclerosi multipla recidivante, il sistema immunitario attacca erroneamente la sostanza che protegge le fibre nervose, causando episodi di peggioramento dei sintomi seguiti da periodi di miglioramento. Il trattamento oggetto dello studio è…
Farmaci indagati:
- Fenebrutinib
Data di inizio: 2020-11-24

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Fenebrutinib e Ocrelizumab in Pazienti Adulti con Sclerosi Multipla Primaria Progressiva

Non in reclutamento
3 1 1
La Sclerosi Multipla Primaria Progressiva (PPMS) è una forma di sclerosi multipla caratterizzata da un peggioramento graduale dei sintomi senza periodi di remissione. Questo studio clinico si propone di confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti per la PPMS: Fenebrutinib e Ocrelizumab. Il Fenebrutinib è un farmaco somministrato in forma di compresse rivestite, mentre…
Malattie indagate:
- Sclerosi multipla
Farmaci indagati:
- Ocrelizumab
- Fenebrutinib
+5
Data di inizio: 2022-01-25

Studio sull’Efficacia del Fenebrutinib nella Sclerosi Multipla Recidivante per Pazienti Adulti

Non in reclutamento
2 1
Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Multipla Recidivante, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato Fenebrutinib, somministrato in compresse rivestite, confrontandolo con un placebo. Fenebrutinib è un trattamento…
Malattie indagate:
- Sclerosi multipla recidivante
Farmaci indagati:
- Fenebrutinib
Data di inizio: 2020-12-09

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Fenebrutinib e Teriflunomide in Adulti con Sclerosi Multipla Recidivante

Non in reclutamento
1
Questo studio riguarda la sclerosi multipla recidivante, una malattia del sistema nervoso centrale in cui il sistema immunitario attacca la guaina protettiva che circonda le fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale. Nella forma recidivante, i pazienti sperimentano episodi di peggioramento dei sintomi neurologici chiamati recidive o ricadute, seguiti da periodi di recupero parziale…
Malattie indagate:
- Sclerosi multipla recidivante
Farmaci indagati:
- Fenebrutinib
- Teriflunomide
+1

Glossario

Fenebrutinib: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della sclerosi multipla, assunto per via orale.
Relapsing Multiple Sclerosis (RMS): Una forma di sclerosi multipla caratterizzata da attacchi chiaramente definiti di sintomi neurologici nuovi o in peggioramento, seguiti da periodi di recupero parziale o completo.
Primary Progressive Multiple Sclerosis (PPMS): Un tipo di sclerosi multipla caratterizzato dal peggioramento della funzione neurologica sin dall'insorgenza dei sintomi, senza recidive o remissioni precoci.
Annualized Relapse Rate (ARR): Il numero medio di recidive che un paziente con sclerosi multipla sperimenta all'anno.
Confirmed Disability Progression (CDP): Un aumento sostenuto della disabilità misurato su un periodo specifico, tipicamente 12 o 24 settimane, utilizzato per valutare la progressione della malattia nella sclerosi multipla.
Magnetic Resonance Imaging (MRI): Una tecnica di imaging medico utilizzata per visualizzare le lesioni cerebrali e misurare i cambiamenti del volume cerebrale nei pazienti con sclerosi multipla.
Gadolinium-enhancing (Gd+) Lesions: Lesioni infiammatorie attive nel cervello che possono essere visualizzate nelle scansioni MRI dopo l'iniezione di un mezzo di contrasto chiamato gadolinio.
Symbol Digit Modality Test (SDMT): Un test cognitivo utilizzato per valutare la velocità di elaborazione e la memoria di lavoro nei pazienti con sclerosi multipla.
Neurofilament Light Chain (NfL): Una proteina rilasciata nel sangue quando i neuroni sono danneggiati, utilizzata come biomarcatore per malattie neurologiche come la sclerosi multipla.
Open-Label Extension (OLE): Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento sperimentale, tipicamente dopo il periodo principale dello studio.