Lo studio clinico si concentra su tumori che presentano alterazioni del gene BRAF. Queste alterazioni possono essere presenti in diversi tipi di tumori, inclusi quelli solidi avanzati o metastatici e tumori del sistema nervoso centrale (SNC) che sono ricorrenti o in progressione. Il farmaco in esame è il Plixorafenib, noto anche con il codice FORE8394, che agisce come inibitore delle alterazioni di classe 1 e 2 del gene BRAF. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco nei partecipanti con tumori che presentano queste specifiche alterazioni genetiche.

Il trattamento prevede l’assunzione di Plixorafenib sotto forma di compresse rivestite, somministrate per via orale. I partecipanti saranno suddivisi in sottogruppi in base al tipo di tumore e alla specifica alterazione del gene BRAF. Lo studio include due sottoprotocoli: il primo si concentra su tumori solidi avanzati o metastatici e tumori primari del SNC con fusioni del gene BRAF, mentre il secondo si focalizza su tumori del SNC ricorrenti con la mutazione BRAF V600E. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento massimo di 120 giorni, durante il quale verranno monitorati l’efficacia del farmaco e gli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la risposta del tumore al trattamento e la loro salute generale. Lo studio mira a raccogliere dati che possano contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con tumori che presentano alterazioni del gene BRAF.