Studio sulla sicurezza ed efficacia del crofelemer nei bambini con Malattia da Inclusione dei Microvilli (MVID)

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Promotore

Napo Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

La Malattia da Inclusione dei Microvilli (MVID) è una rara malattia intestinale che colpisce i bambini, causando diarrea cronica e problemi di assorbimento dei nutrienti. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di un nuovo farmaco chiamato Crofelemer, somministrato come polvere per soluzione orale. Il farmaco sarà testato in diverse dosi crescenti per vedere come viene tollerato dai partecipanti e se può aiutare a migliorare i sintomi della MVID.

Il trattamento prevede l’uso di Crofelemer in tre dosi diverse, confrontato con un placebo, per capire quale dose è più sicura ed efficace. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi. Lo studio mira a raccogliere dati su come il farmaco influisce sulla quantità e frequenza delle feci liquide e sulla necessità di fluidi e nutrienti supplementari.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari, inclusi esami fisici e analisi di laboratorio, per valutare la loro salute generale e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale è determinare se Crofelemer può essere un’opzione di trattamento sicura e utile per i bambini affetti da MVID, migliorando la loro qualità di vita e riducendo la necessità di supporto nutrizionale esterno. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2026.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di crofelemer in polvere per soluzione orale. Questo farmaco è progettato per essere assunto per via orale o attraverso un tubo G o GJ, ma non tramite un tubo J.

La partecipazione richiede che il paziente o il suo tutore legale firmi un modulo di consenso informato, indicando la comprensione delle procedure dello studio.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco viene somministrato in dosi crescenti. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di tre dosi crescenti di crofelemer rispetto al placebo.

La durata del trattamento è di 24 settimane, durante le quali verranno effettuate valutazioni ogni due settimane.

3 valutazioni primarie

Le valutazioni primarie includono l’analisi degli eventi avversi, esami di laboratorio, esami fisici (inclusi altezza, peso, indice di massa corporea e stato di idratazione) e la produzione di urina.

4 valutazioni secondarie

Le valutazioni secondarie comprendono il cambiamento rispetto al basale, confrontato con il placebo, in ciascun livello di dose e durante le 24 settimane di trattamento.

Queste valutazioni includono il volume medio giornaliero delle feci liquide o acquose, la frequenza delle feci, la consistenza delle feci, i cambiamenti degli elettroliti fecali, e i requisiti settimanali medi di supplementazione di acetato, volume di PS, TPN e fluidi IV.

5 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, i partecipanti devono continuare a seguire le misure di controllo delle nascite per un periodo specifico: 30 giorni per le partecipanti femmine e 90 giorni per i partecipanti maschi.

Chi può partecipare allo studio?

I partecipanti (e/o il loro tutore legale e/o il consenso del partecipante per i partecipanti di età superiore ai 7 anni) devono firmare un Modulo di Consenso Informato (ICF) che indica che comprendono lo scopo delle procedure richieste per lo studio e sono disposti a partecipare.
Quando appropriato, i partecipanti pediatrici, la cui età, capacità cognitive, abilità di lettura e maturità permettono la comprensione del protocollo dello studio, devono fornire un consenso scritto per partecipare.
Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 3 mesi e 17 anni al momento della firma del consenso informato da parte del loro tutore legale e/o del consenso del partecipante per i partecipanti idonei.
Avere una diagnosi confermata (genetica e/o istologica) di Microvillous Inclusion Disease (MVID).
Essere in grado di ingerire la Polvere di Crofelemer per Soluzione Orale ricostituita, sia per via orale (PO) che attraverso un tubo G o tubo GJ precedentemente posizionato (non tramite tubo J).
Aver richiesto, durante le 8 settimane precedenti il basale, un volume medio settimanale di nutrizione parenterale (PS) che rappresenta almeno il 50% dei requisiti medi settimanali di idratazione del partecipante.
Se le partecipanti femmine hanno raggiunto la menarca (primo ciclo mestruale), la partecipante (e il tutore) devono concordare che la partecipante rimarrà astinente o utilizzerà due metodi accettati di controllo delle nascite durante il periodo di trattamento e per ulteriori 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
I partecipanti maschi (e il tutore) devono concordare che il partecipante rimarrà astinente o utilizzerà la contraccezione durante il periodo di trattamento e continuerà per ulteriori 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia da Inclusione dei Microvilli (MVID). Questa è una condizione medica specifica.
Non possono partecipare persone che non ricevono PS, che è un tipo di supporto nutrizionale speciale.
Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.

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Nome del sito	Città	Paese	Stato
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Italia	Reclutando	13.06.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Crofelemer

Crofelemer: Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini con la malattia da inclusione microvillare (MVID). Viene somministrato come polvere per soluzione orale. L’obiettivo è vedere come il corpo dei partecipanti reagisce a diverse dosi di questo farmaco e se può aiutare a gestire i sintomi della loro condizione.

Malattie in studio:

Malattia da inclusione dei microvilli

Microvillous Inclusion Disease (MVID) – È una rara malattia genetica che colpisce l’intestino, causando diarrea cronica e grave fin dalla nascita o dalla prima infanzia. La malattia è caratterizzata da un difetto nelle cellule che rivestono l’intestino, impedendo l’assorbimento adeguato dei nutrienti e dei liquidi. I bambini affetti da MVID presentano feci acquose e frequenti, che possono portare a disidratazione e squilibri elettrolitici. La condizione è causata da mutazioni genetiche che influenzano la struttura e la funzione delle microvilli, piccole proiezioni sulla superficie delle cellule intestinali. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un supporto nutrizionale intensivo per gestire i sintomi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 08:26

ID della sperimentazione:

2024-512845-18-00

Codice del protocollo:

NP303-104

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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