Studio sull’uso di Trametinib Dimethyl Sulfoxide nei bambini con istiocitosi refrattaria BRAF negativa

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Promotore

Instytut Matki I Dziecka

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una condizione chiamata proliferazione delle cellule istiocitarie, che è un tipo di crescita anomala delle cellule nel corpo. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali o che hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento con un farmaco chiamato Vemurafenib. Il farmaco in esame è il Trametinib Dimethyl Sulfoxide, somministrato in compresse rivestite. L’obiettivo principale è ottimizzare il tempo e il dosaggio di Trametinib per questi pazienti.

Il Trametinib è un farmaco che agisce su specifiche vie cellulari per ridurre la crescita delle cellule anomale. I partecipanti allo studio riceveranno Trametinib per un periodo massimo di 24 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, nonché per determinare la durata ottimale del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi avversi e a valutare la sicurezza del Trametinib attraverso analisi di eventi avversi, segni vitali, test di laboratorio, ecocardiogrammi e risultati di ECG. Inoltre, si cercherà di determinare la dose appropriata per i pazienti sotto i 18 anni, in modo da ottenere un’esposizione al farmaco simile a quella raccomandata per gli adulti. I risultati secondari includeranno la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, il tasso di risposta complessiva e il tasso di riattivazione della malattia dopo due anni.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco trametinib dimethyl sulfoxide.

Il farmaco viene assunto per via orale, seguendo le indicazioni specifiche fornite dal personale medico.

2 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del farmaco.

Questi controlli includono l’analisi di eventi avversi, segni vitali, esami di laboratorio, ecocardiogrammi e elettrocardiogrammi (ECG).

3 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS).

Viene anche monitorato il tasso di risposta complessiva (ORR) e il tasso di riattivazione della malattia dopo 2 anni.

4 determinazione del dosaggio

Il dosaggio del trametinib viene ottimizzato per garantire un’esposizione al farmaco simile a quella raccomandata negli adulti, per i pazienti di età inferiore ai 18 anni.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento prosegue fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per il 30 marzo 2026.

Dopo la conclusione del trattamento, è necessario continuare a utilizzare metodi contraccettivi efficaci per almeno un anno.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve avere una condizione chiamata proliferazione delle cellule istiocitarie.
Il paziente non deve avere mutazioni nel gene BRAF nei tessuti tumorali o nel ctDNA in qualsiasi fase del trattamento o del follow-up, oppure deve aver fallito il trattamento con Vemurafenib se positivo al BRAF.
Il paziente deve aver fallito il trattamento precedente, che può includere:
- Progressione della malattia durante il trattamento di prima o seconda linea, che deve includere almeno un organo a rischio. Il trattamento precedente deve includere almeno 6 settimane di Vinblastina settimanale con almeno 28 giorni di prednisolone o almeno 2 cicli di Citosina Arabinoside in cicli di 4 giorni e/o Cladribina in cicli di 5 giorni come trattamento di seconda linea, minimo 2 cicli, o altro trattamento di seconda linea.
- Riattivazione della malattia dopo una risposta iniziale al trattamento con Vinblastina e prednisolone come prima linea e/o nessuna risposta al trattamento di seconda linea utilizzando uno dei due farmaci: Citosina Arabinoside in cicli di 4 giorni e/o Cladribina in cicli di 5 giorni, minimo 2 cicli, o altro trattamento di prima/seconda linea o coinvolgimento di almeno un organo a rischio.
- Terza o successiva riattivazione della malattia con o senza coinvolgimento di organi a rischio.
- Progressione durante la terapia con Vemurafenib.
- Riattivazione della malattia dopo il completamento della terapia con Vemurafenib.
- Comparsa di segni di disturbo neurodegenerativo (ND) nella risonanza magnetica (MRI) del sistema nervoso centrale (CNS).
Il paziente deve firmare un consenso informato per partecipare allo studio (incluso il trattamento con Trametinib) in conformità con le normative legali vigenti.
Il paziente deve acconsentire all’uso di un’efficace contraccezione durante il periodo di somministrazione di Trametinib e per almeno 1 anno dopo l’interruzione, se è in età puberale e sessualmente maturo.
Il paziente deve partecipare allo studio HISTIOGEN.
Il paziente deve avere un’età compresa tra 2 e 18 anni.
Sia i pazienti di sesso maschile che femminile possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di proliferazione delle cellule istiocitarie. Questo significa che le cellule del sistema immunitario chiamate istiociti si stanno moltiplicando in modo anomalo.
I pazienti che non sono negativi al BRAF non possono partecipare. Il BRAF è un gene che, se mutato, può influenzare la crescita delle cellule.
Non possono partecipare i pazienti che non hanno avuto un fallimento del trattamento con Vemurafenib. Vemurafenib è un farmaco usato per trattare alcuni tipi di cancro.
I pazienti che non hanno istocitosi refrattaria non possono partecipare. Istocitosi refrattaria significa che la condizione non risponde ai trattamenti standard.
Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata, che è dai 2 anni in su.
Sia i maschi che le femmine possono partecipare, ma devono soddisfare tutti gli altri criteri.
I pazienti che appartengono a una popolazione vulnerabile possono partecipare solo se soddisfano tutti gli altri criteri.

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Nome del sito	Città	Paese	Stato
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Polonia	Reclutando	20.04.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Trametinib

Trametinib è un farmaco utilizzato per trattare pazienti giovani con istiocitosi refrattaria che non rispondono ad altri trattamenti. Questo farmaco aiuta a bloccare alcune proteine che favoriscono la crescita delle cellule anormali, rallentando così la progressione della malattia.

Vemurafenib è un farmaco che viene utilizzato per trattare pazienti con istiocitosi che hanno una mutazione specifica. Tuttavia, in questo studio, viene considerato per quei pazienti che non hanno risposto positivamente al trattamento con Vemurafenib, per valutare l’efficacia di Trametinib come alternativa.

Malattie in studio:

Proliferazione delle cellule istiocitarie – È una condizione caratterizzata da un aumento anomalo del numero di cellule istiocitarie, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nella risposta immunitaria. Questa proliferazione può verificarsi in vari tessuti e organi, causando una serie di sintomi a seconda della localizzazione e dell’entità dell’accumulo cellulare. Nei bambini, può manifestarsi con sintomi come febbre, perdita di peso, e ingrossamento di organi come il fegato e la milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni casi che rimangono stabili per lunghi periodi, mentre altri possono progredire rapidamente. La condizione è considerata rara e può richiedere un monitoraggio continuo per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 08:17

ID della sperimentazione:

2024-515896-37-00

Codice del protocollo:

TRAM

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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