Lo studio riguarda una condizione chiamata proliferazione delle cellule istiocitarie, che รจ un tipo di crescita anomala delle cellule nel corpo. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali o che hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento con un farmaco chiamato Vemurafenib. Il farmaco in esame รจ il Trametinib Dimethyl Sulfoxide, somministrato in compresse rivestite. L’obiettivo principale รจ ottimizzare il tempo e il dosaggio di Trametinib per questi pazienti.
Il Trametinib รจ un farmaco che agisce su specifiche vie cellulari per ridurre la crescita delle cellule anomale. I partecipanti allo studio riceveranno Trametinib per un periodo massimo di 24 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, nonchรฉ per determinare la durata ottimale del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.
Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi avversi e a valutare la sicurezza del Trametinib attraverso analisi di eventi avversi, segni vitali, test di laboratorio, ecocardiogrammi e risultati di ECG. Inoltre, si cercherร di determinare la dose appropriata per i pazienti sotto i 18 anni, in modo da ottenere un’esposizione al farmaco simile a quella raccomandata per gli adulti. I risultati secondari includeranno la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, il tasso di risposta complessiva e il tasso di riattivazione della malattia dopo due anni.
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