Eptacog Beta (Activated)

Questo articolo tratta l’uso di Eptacog Beta (Attivato), noto anche come CEVENFACTA, negli studi clinici per il trattamento di pazienti con Emofilia A con inibitori del Fattore VIII. Il farmaco viene studiato come parte di un approccio completo per gestire questa condizione complessa, incluso il suo potenziale ruolo nell’induzione della tolleranza immune (ITI) e nella prevenzione del sanguinamento.

Cos’è l’Eptacog Beta (Attivato)?

L’Eptacog Beta (Attivato) è un farmaco utilizzato nel trattamento dell’emofilia A, in particolare per i pazienti che hanno sviluppato inibitori. È anche noto con il nome commerciale CEVENFACTA^[1]. Questo medicinale appartiene a una classe di farmaci chiamati fattore VIIa ricombinante (rFVIIa), che sono versioni prodotte in laboratorio di un fattore di coagulazione naturale presente nel corpo^[2].

Per cosa viene utilizzato?

L’Eptacog Beta (Attivato) viene principalmente utilizzato per trattare e prevenire il sanguinamento nei pazienti con emofilia A che hanno sviluppato inibitori. L’emofilia A è un disturbo genetico che compromette la capacità del corpo di formare coaguli di sangue, portando a sanguinamenti eccessivi. Alcuni pazienti con emofilia A sviluppano inibitori, che sono anticorpi che interferiscono con il trattamento utilizzando la terapia standard di sostituzione del fattore VIII^[3].

Come viene somministrato?

CEVENFACTA viene somministrato tramite iniezione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. È disponibile in tre diverse concentrazioni^[4]:

1 mg (45 KIU) polvere e solvente per soluzione iniettabile
2 mg (90 KIU) polvere e solvente per soluzione iniettabile
5 mg (225 KIU) polvere e solvente per soluzione iniettabile

Il dosaggio viene tipicamente misurato in microgrammi per chilogrammo (μg/Kg) di peso corporeo. Il dosaggio esatto e la frequenza di somministrazione saranno determinati dal tuo operatore sanitario in base alle tue esigenze individuali e alla risposta al trattamento^[5].

Informazioni sugli Studi Clinici

Attualmente è in corso uno studio clinico per valutare l’efficacia di vari approcci di trattamento per i pazienti con emofilia A con inibitori, incluso l’uso di Eptacog Beta (Attivato)^[6]. Lo studio, intitolato “Trattamento MOderno di PAzienti PositiVi agli Inibitori con Emofilia A”, mira a valutare diverse strategie di trattamento, tra cui:

Terapia di Induzione della Tolleranza Immunitaria (ITI)
Trattamento profilattico con agenti bypass come l’Eptacog Beta (Attivato)
Terapie combinate

Lo studio sta valutando risultati come il tasso di successo dell’ITI, i tassi di sanguinamento e la frequenza e gravità degli episodi di sanguinamento^[7].

Potenziali Benefici

L’uso di Eptacog Beta (Attivato) può offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con emofilia A con inibitori^[8]:

Controllo e prevenzione degli episodi di sanguinamento
Gestione del sanguinamento durante e dopo procedure chirurgiche
Potenziale riduzione della frequenza e gravità degli eventi di sanguinamento
Un’opzione di trattamento alternativa per i pazienti che hanno sviluppato inibitori alla terapia standard con fattore VIII

Considerazioni Importanti

Sebbene l’Eptacog Beta (Attivato) possa essere un trattamento efficace per molti pazienti, è importante essere consapevoli di quanto segue^[9]:

Supervisione Medica: Questo medicinale dovrebbe essere utilizzato solo sotto la guida di un professionista sanitario esperto nel trattamento dell’emofilia.
Monitoraggio: Potrebbero essere necessari controlli regolari ed esami del sangue per monitorare l’efficacia del trattamento e aggiustare il dosaggio se necessario.
Potenziali Effetti Collaterali: Come per qualsiasi medicinale, potrebbero esserci effetti collaterali. Il tuo medico li discuterà con te e monitorerà eventuali reazioni avverse.
Risposta Individuale: L’efficacia del trattamento può variare da persona a persona. Il tuo operatore sanitario collaborerà con te per determinare il miglior piano di trattamento per le tue esigenze specifiche.

Se hai l’emofilia A con inibitori, discuti con il tuo operatore sanitario se l’Eptacog Beta (Attivato) potrebbe essere un’opzione di trattamento appropriata per te^[10].

Aspect	Details
Drug Name	Eptacog Beta (Attivato), nome commerciale CEVENFACTA
Formulation	Polvere e solvente per soluzione iniettabile
Available Strengths	1 mg (45 KIU), 2 mg (90 KIU), 5 mg (225 KIU)
Administration Route	Endovenosa
Target Condition	Emofilia A con inibitori del Fattore VIII
Primary Objectives	Valutare i risultati dell’ITI e confrontare i tassi di sanguinamento annualizzati
Key Inclusion Criteria	Pazienti maschi con Emofilia A e titolo storico di inibitori ≥ 0,6 BU/mL
Main Outcome Measures	Successo dell’ITI, frequenza dei sanguinamenti, sicurezza del trattamento e costi

Studi clinici in corso su Eptacog Beta (Activated)

Data di inizio: 2020-01-14

Studio internazionale sull’uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori…
Malattie indagate:
- Deficit di fattore VIII
Farmaci indagati:
+1

Glossario

Hemophilia A: Un disturbo emorragico genetico causato da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue, che può portare a sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici.
Factor VIII inhibitors: Anticorpi che il sistema immunitario sviluppa contro il Fattore VIII, rendendo la terapia sostitutiva standard meno efficace nel controllo del sanguinamento.
Immune Tolerance Induction (ITI): Un approccio terapeutico mirato a eliminare gli inibitori esponendo il sistema immunitario a dosi regolari di Fattore VIII, aiutandolo a riconoscere il fattore come una parte normale del corpo.
Bethesda units (BU): Una misura della forza degli inibitori del Fattore VIII nel sangue. Numeri più bassi indicano una minore attività inibitoria.
Annualized Bleeding Rate (ABR): Il numero medio di episodi di sanguinamento che un paziente sperimenta in un anno, utilizzato per valutare l'efficacia del trattamento nella prevenzione dei sanguinamenti.
Prophylaxis: Trattamento regolare somministrato per prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia.
Adverse Drug Reaction (ADR): Una reazione indesiderata o dannosa che si verifica dopo l'uso di un farmaco.
Thrombotic events: La formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni, che può essere un potenziale effetto collaterale di alcuni trattamenti per l'emofilia.
Target joint: Un'articolazione che ha subito ripetuti episodi di sanguinamento, tipicamente definita come 3 o più sanguinamenti nella stessa articolazione nell'arco di 24 settimane.