Pelabresib è un farmaco sperimentale utilizzato per valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che lo stanno ricevendo. Questo studio mira anche a valutare la sopravvivenza e il beneficio clinico nei pazienti che ricevono o hanno ricevuto questo trattamento.

Neoplasie Mieloproliferative (Mielofibrosi e Trombocitemia Essenziale) – Le neoplasie mieloproliferative sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo produce un eccesso di cellule ematiche. La mielofibrosi è caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale nel midollo osseo, che può portare a una riduzione della produzione di cellule del sangue. La trombocitemia essenziale comporta un aumento anomalo delle piastrine nel sangue, che può causare problemi di coagulazione. Entrambe le condizioni possono portare a sintomi come affaticamento, ingrossamento della milza e problemi di sanguinamento o trombosi. La progressione di queste malattie può variare notevolmente tra i pazienti.

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto cicatriziale sostituisce il normale tessuto ematopoietico, riducendo la capacità del midollo di produrre cellule del sangue. Questo può portare a sintomi come anemia, affaticamento, e ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e i sintomi possono peggiorare nel tempo. La mielofibrosi può anche causare dolore osseo e febbre. In alcuni casi, può evolvere in una forma più grave di leucemia.