Studio sulla sicurezza ed efficacia di KER-050 e Ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi e anemia

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What is this study about?

La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare anemia e altri sintomi. Lo studio esamina l’uso di KER-050, un farmaco in fase di sperimentazione, da solo o in combinazione con ruxolitinib, un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. Ruxolitinib è disponibile in compresse da 5 mg, 10 mg e 20 mg, mentre KER-050 è somministrato come soluzione iniettabile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di KER-050 da solo o insieme a ruxolitinib in persone con mielofibrosi. La ricerca si svolge in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose più sicura e tollerabile di KER-050, mentre la seconda fase esamina ulteriormente la sicurezza della dose scelta. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi della mielofibrosi. Saranno effettuati esami del sangue e altre valutazioni per monitorare la risposta al trattamento. Lo studio include anche un’estensione a lungo termine per valutare la sicurezza del trattamento continuato con KER-050 con o senza ruxolitinib.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con KER-050 da solo o in combinazione con ruxolitinib per la mielofibrosi.

La mielofibrosi è una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto fibroso, riducendo la produzione di cellule del sangue.

2 fase di aumento della dose

Il paziente riceve dosi crescenti di KER-050 per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

Se il paziente è già in trattamento con ruxolitinib, continuerà a riceverlo in combinazione con KER-050.

3 fase di espansione della dose

Il paziente continua a ricevere la dose stabilita nella fase precedente per ulteriori valutazioni di sicurezza e tollerabilità.

Questa fase mira a confermare la dose ottimale per il trattamento.

4 estensione a lungo termine

Il paziente può continuare a ricevere KER-050 con o senza ruxolitinib per valutare la sicurezza a lungo termine.

Questa fase permette di monitorare gli effetti del trattamento nel tempo.

5 trattamento con ruxolitinib

Il paziente può ricevere ruxolitinib in compresse da 5 mg, 10 mg o 20 mg per via orale.

La frequenza e la durata del trattamento dipendono dalla risposta individuale e dalla tollerabilità.

6 trattamento con elritercept

Il paziente può ricevere elritercept come soluzione per iniezione sottocutanea.

Questo trattamento è somministrato in base alle necessità specifiche del paziente.

Who Can Join the Study?

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere un punteggio di prestazione dell’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2. Questo punteggio valuta quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Avere un’aspettativa di vita di almeno 12 mesi secondo la valutazione del medico.
  • Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) secondo i criteri stabiliti da organizzazioni mediche riconosciute.
  • Avere anemia, che significa avere un basso livello di emoglobina nel sangue. Questo può essere dimostrato da trasfusioni di sangue o da misurazioni specifiche dell’emoglobina.
  • Per alcuni gruppi di partecipanti, è necessario aver ricevuto un trattamento con inibitori JAK e averlo interrotto per motivi specifici, come la mancanza di efficacia o intolleranza al trattamento.
  • Per altri gruppi, è necessario essere in trattamento con ruxolitinib per almeno 8 settimane e avere una dose stabile per almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio.
  • Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci come descritto nel protocollo dello studio.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mielofibrosi. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale.
  • Non possono partecipare persone che non hanno anemia. L’anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le istruzioni dello studio o a partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospices Civils De Lyon Pierre Bénite Francia
Oncoradio Centre Oncogard Nîmes Francia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
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Hzvrcms Pgfis Sdkztht Cesson-Sévigné Francia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
05.07.2023
Italia Italia
Non reclutando
27.05.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
27.04.2022

Trial locations

KER-050 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità sia come monoterapia che in combinazione con un altro farmaco. L’obiettivo è capire come il corpo reagisce a diverse dosi di KER-050 e determinare la dose più sicura ed efficace per i pazienti con anemia associata alla mielofibrosi.

Ruxolitinib è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. In questo studio, viene combinato con KER-050 per vedere se insieme possono migliorare i sintomi della malattia. Ruxolitinib aiuta a ridurre l’infiammazione e i sintomi della mielofibrosi, e la combinazione con KER-050 potrebbe offrire ulteriori benefici ai pazienti.

Malattie indagate:

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo processo può causare anemia, ingrossamento della milza e sintomi come affaticamento e dolore osseo. La malattia può essere primaria o svilupparsi a seguito di altre condizioni come la trombocitemia essenziale o la policitemia vera. Con il tempo, la mielofibrosi può peggiorare, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a complicazioni come l’aumento del rischio di infezioni o sanguinamenti. I pazienti possono anche sperimentare sintomi sistemici come febbre, sudorazione notturna e perdita di peso.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 20:22

Trial ID:
2023-507468-38-00
Protocol code:
KER050-MF-301
NCT ID:
NCT05037760
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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