Studio sul trattamento conservativo del retinoblastoma con etoposide, carboplatino e melphalan per pazienti con specifiche caratteristiche oculari

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Di cosa tratta questo studio?

Il retinoblastoma è un tipo di tumore che colpisce l’occhio, principalmente nei bambini. Questo studio si concentra sul trattamento conservativo del retinoblastoma, cercando di preservare l’occhio senza utilizzare la radioterapia esterna. Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici, tra cui etoposide, carboplatino, melphalan e vincristina solfato. Questi farmaci vengono somministrati attraverso iniezioni, principalmente per via endovenosa o intra-arteriosa, a seconda del caso specifico.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di questi trattamenti nel preservare l’occhio affetto da retinoblastoma. I pazienti vengono suddivisi in gruppi in base alla gravità e alla localizzazione del tumore. Alcuni pazienti riceveranno la chemioterapia per via endovenosa seguita da trattamenti locali, mentre altri riceveranno melphalan direttamente nell’arteria oftalmica. In alcuni casi, si utilizzeranno anche trattamenti locali come il laser o la crioterapia per migliorare i risultati.

Il corso dello studio prevede diverse fasi di trattamento e monitoraggio per un periodo di 18 mesi, durante il quale si valuterà la conservazione dell’occhio e l’assenza di necessità di radioterapia esterna. Inoltre, verranno esaminati gli effetti collaterali dei trattamenti e il rischio di recidiva del tumore. L’obiettivo è trovare un equilibrio tra l’efficacia del trattamento e la minimizzazione degli effetti collaterali, garantendo al contempo la migliore qualità di vita possibile per i pazienti coinvolti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di chemioterapia endovenosa per i pazienti con retinoblastoma. I farmaci utilizzati includono etoposide e carboplatino. Questi farmaci vengono somministrati tramite iniezione endovenosa.

La chemioterapia endovenosa è progettata per preservare l’occhio senza l’uso di radiazioni esterne.

2 trattamento chemotermico

Dopo il trattamento iniziale, viene eseguito un trattamento chemotermico senza l’uso di laser al giorno 8. Questo trattamento mira a ridurre il numero di sessioni laser necessarie.

Il trattamento chemotermico è una combinazione di chemioterapia e calore per migliorare l’efficacia del trattamento.

3 trattamento intra-arterioso

Per i pazienti con retinoblastoma bilaterale o unilaterale di gruppo D, viene somministrato melphalan tramite chemioterapia intra-arteriosa. Questo trattamento viene eseguito attraverso la cateterizzazione superselettiva dell’arteria oftalmica.

Il melphalan può essere combinato con trattamenti locali come il laser, la crioterapia o le placche radioattive I125.

4 trattamenti locali

A partire dal terzo ciclo di trattamento, vengono combinati trattamenti locali per migliorare la conservazione dell’occhio. Questi includono trattamenti laser, crioterapia e iniezioni intravitreali di melphalan.

L’obiettivo è preservare l’occhio senza l’uso di radiazioni esterne.

5 monitoraggio e valutazione

Il monitoraggio continuo viene effettuato per valutare l’efficacia del trattamento e il rischio di recidiva. Questo include esami del fondo oculare sotto anestesia generale fino all’età di 4 anni, poi senza anestesia.

Viene anche valutata la risposta alla chemioterapia intravitreale con melphalan e gli effetti collaterali oculari e generali a breve, medio e lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

  • I pazienti non devono aver ricevuto trattamenti precedenti con chemioterapia o radioterapia per questo tumore o per un altro cancro.
  • I pazienti devono avere la possibilità di essere seguiti a lungo termine.
  • È necessario il consenso informato scritto dei genitori o del rappresentante legale.
  • I pazienti devono avere una copertura di sicurezza sociale.
  • Non devono esserci controindicazioni ai trattamenti dello studio.
  • Per lo Studio 1 e 3: Bambini da 0 a 6 anni.
  • Per lo Studio 1: Pazienti con retinoblastoma unilaterale gruppi A, B (secondo l’età), gruppo C (secondo l’età e la semina vitreale), o retinoblastoma bilaterale gruppi A, B, C (escludendo gli occhi con minaccia maculare e gruppi bilaterali D o sull’unico occhio rimanente) che possono ricevere un trattamento conservativo (almeno su un occhio in caso di malattia bilaterale) ma che necessitano di chemioterapia iniziale a causa della posizione, della dimensione della lesione (più di 4 mm di diametro), di una minaccia alla visione o di rischi di recidiva intravitreale che rendono questi pazienti non idonei alla chemotermoterapia come prima linea.
  • Per lo Studio 1: Pazienti con meno di sei mesi di età con retinoblastoma unilaterale gruppi B, C, D, o bilaterale molto asimmetrico con un occhio gruppo D e l’altro trattabile con trattamenti locali senza chemioterapia.
  • Per lo Studio 2: Pazienti con retinoblastoma bilaterale molto asimmetrico con un occhio gruppo D che può essere trattato con chemioterapia intra-arteriosa con Melphalan e l’altro trattabile con trattamenti locali senza chemioterapia.
  • Per lo Studio 2: Bambini da 6 mesi a 6 anni.
  • Per lo Studio 2: Pazienti con retinoblastoma unilaterale o bilaterale gruppo B (secondo l’età), gruppo C (secondo l’età e la semina vitreale), o gruppo D.
  • Per lo Studio 3: Bambini con retinoblastoma bilaterale gruppo D o sull’unico occhio trattabile con trattamento conservativo.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti con retinoblastoma bilaterale nei gruppi D o con minaccia maculare bilaterale.
  • Non sono ammessi pazienti con retinoblastoma unilaterale nel gruppo D.
  • Non possono partecipare pazienti con retinoblastoma bilaterale nel gruppo D in entrambi gli occhi o nell’unico occhio rimasto.
  • Non sono ammessi pazienti che non possono ricevere trattamenti locali come il trattamento laser, la crioterapia, le placche radioattive I125 o la chemioterapia intravitreale.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
CHU Besancon Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
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Centre Hospitalier Universitaire Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Fondation A De Rothschild Paris Francia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours Chambray-lès-Tours Francia
Cgelft Hqqilbpxpxr Uxvqkdpecceqz De Pvruscxs Poitiers Francia
Cimnwk Hvqiemfiyeg Uarkduyarpvib Dl Dbzmo Digione Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
20.02.2012

Sedi della sperimentazione

VP16: Questo farmaco viene utilizzato nella chemioterapia per trattare il retinoblastoma. Viene somministrato per via endovenosa e fa parte di un trattamento conservativo volto a preservare l’occhio senza ricorrere alla radioterapia esterna.

Carboplatino: Anche questo è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa. Viene utilizzato insieme a VP16 per trattare il retinoblastoma, con l’obiettivo di conservare l’occhio e ridurre la necessità di trattamenti laser.

Melphalan: Questo farmaco viene somministrato direttamente nell’arteria oftalmica attraverso un catetere superselettivo. È utilizzato per trattare il retinoblastoma in combinazione con trattamenti locali come il laser, la crioterapia, le placche radioattive I125 o l’iniezione intravitreale di melphalan, con l’obiettivo di preservare l’occhio senza radioterapia esterna.

Trattamenti locali: Questi includono il trattamento laser, la crioterapia, le placche radioattive I125 e l’iniezione intravitreale di melphalan. Sono utilizzati in combinazione con la chemioterapia per migliorare l’efficacia del trattamento e preservare l’occhio senza l’uso di radiazioni esterne.

Malattie in studio:

Retinoblastoma – È un tumore maligno che si sviluppa nella retina, la parte dell’occhio responsabile della percezione della luce. Colpisce principalmente i bambini piccoli e può manifestarsi in uno o entrambi gli occhi. La malattia può iniziare con sintomi come un riflesso bianco nella pupilla, noto come “occhio di gatto”, o strabismo. Se non trattato, il tumore può crescere e diffondersi ad altre parti del corpo. La progressione del retinoblastoma può variare, con alcuni casi che rimangono localizzati mentre altri possono diventare più aggressivi. La diagnosi precoce è cruciale per prevenire complicazioni e preservare la vista.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:50

ID della sperimentazione:
2024-517275-21-00
Codice del protocollo:
IC 2011-05
NCT ID:
NCT02866136
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Optune, temozolomide e pembrolizumab nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi.

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia
  • Studio su tacrolimus, micofenolato sodico e prednisolone in pazienti anziani che ricevono un trapianto di rene

    In arruolamento

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    Spagna