La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il Satralizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea. Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), una proteina coinvolta nei processi infiammatori.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del Satralizumab nei pazienti pediatrici con DMD. Si intende osservare come il farmaco influenzi la densità minerale ossea, utilizzando una tecnica chiamata assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA), e come venga eliminato dal corpo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 104 settimane.

Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti significativi nei segni vitali e nei risultati degli esami fisici. Saranno inoltre valutati i livelli di Satralizumab nel sangue e la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. L’obiettivo è comprendere meglio l’impatto del Satralizumab sulla salute ossea e generale dei partecipanti con DMD.