Studio clinico di QEL-001, una terapia con cellule CAR-T regolatorie autologhe, per prevenire il rigetto nei pazienti sottoposti a trapianto di fegato con donatore HLA-A2 positivo

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per prevenire il rigetto nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato. Il trattamento, chiamato QEL-001, è una terapia innovativa che utilizza cellule T regolatorie modificate del paziente stesso. Queste cellule vengono prelevate dal sangue del paziente e modificate geneticamente per riconoscere specificamente il nuovo fegato trapiantato.

Il trattamento è studiato in pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato da 1 a 5 anni prima dell’inizio dello studio. La terapia viene somministrata attraverso una infusione endovenosa una sola volta. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo trattamento nei pazienti trapiantati.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare come il loro corpo risponde al trattamento e se questo permette di ridurre o eliminare i farmaci immunosoppressori che normalmente devono assumere dopo il trapianto. Il QEL-001 è una terapia cellulare personalizzata, il che significa che viene preparata specificamente per ogni singolo paziente utilizzando le proprie cellule.

1 Inizio dello studio

Il paziente riceve una singola dose di QEL-001, una sospensione per iniezione contenente cellule T regolatorie autologhe

La somministrazione avviene per via endovenosa (attraverso una vena)

2 Periodo di osservazione iniziale

Nei primi 28 giorni dopo l’infusione, il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali

Durante questo periodo vengono valutate le reazioni avverse secondo criteri standardizzati

3 Monitoraggio della funzionalità epatica

Vengono effettuati regolari esami del sangue per controllare la funzionalità del fegato

Si monitora la stabilità degli esami epatici durante tutto il periodo dello studio

4 Riduzione dei farmaci immunosoppressori

Se gli esami mostrano risultati favorevoli, inizia la graduale riduzione dei farmaci immunosoppressori

Il processo di riduzione viene attentamente monitorato per garantire la sicurezza del paziente

5 Monitoraggio a lungo termine

Il paziente viene seguito per un anno dopo la sospensione completa dei farmaci immunosoppressori

Durante questo periodo vengono effettuati controlli alle settimane 14, 26 e 54 per verificare specifici marcatori biologici

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Capacità di fornire il consenso informato firmato e rispettare i requisiti del protocollo di studio
  • Essere in terapia immunosoppressiva stabile da almeno 12 settimane
  • Essere HLA A2/A28 negativo e aver ricevuto un trapianto di fegato da donatore A2 positivo
  • Aver ricevuto il trapianto di fegato da 12 mesi a 5 anni prima dell’inizio dello studio, senza episodi di rigetto negli ultimi 12 mesi (eccetto rigetti precoci nei primi 3 mesi post-trapianto)
  • Avere valori di ALT (enzima epatico) inferiori a 60 U/L e ALP (fosfatasi alcalina) inferiore a 200 U/L o GGT (gamma-glutamil transferasi) inferiore a 100 U/L
  • Avere una funzione renale con eGFR (velocità di filtrazione glomerulare) ≥ 40 mL/min/1.73 m²
  • Avere una funzione del midollo osseo adeguata, con valori specifici di globuli bianchi, neutrofili, linfociti, emoglobina e piastrine nei range richiesti
  • Avere un performance status ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) di 0 o 1
  • Essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per almeno 12 mesi dopo
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo durante lo screening e prima dei trattamenti previsti

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno ricevuto un trapianto di fegato
  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi infezioni in corso
  • Persone con malattie autoimmuni attive (condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del corpo)
  • Pazienti che assumono altri farmaci sperimentali
  • Persone con grave insufficienza renale o epatica
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Persone con neoplasie maligne (tumori) attive o recenti
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari
  • Persone che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi non controllati
  • Persone con immunodeficienza (sistema immunitario gravemente compromesso)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Erasme Hospital Belgio
Uz Lytbbc Lovanio Belgio
Ciwxlyprm Uaadyeylqiczcp Sdaqbwrqu Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Ihrzyiam Jihyk Bsmejf Anderlecht Belgio
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Helquybh Csndwd Db Bykdsgqgi Barcellona Spagna
Hswshpjm Gvacdod Ujketbvlezhtl Ropeg Sysym Cordoba Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
13.12.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
29.02.2024

Sedi della sperimentazione

QEL-001 è una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule T regolatorie CAR autologhe. Questo significa che le cellule immunitarie del paziente vengono prelevate, modificate geneticamente per riconoscere specificamente l’antigene HLA-A2, e poi reinfuse nel paziente. Questa terapia è stata sviluppata specificamente per pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato da donatori HLA-A2 positivi, mentre loro stessi sono HLA-A2/A28 negativi. Lo scopo è quello di aiutare il corpo ad accettare l’organo trapiantato e prevenire il rigetto, regolando la risposta immunitaria in modo più mirato e naturale rispetto ai tradizionali farmaci immunosoppressori.

Rigetto del trapianto di fegato – Una condizione in cui il sistema immunitario del ricevente riconosce il fegato trapiantato come estraneo e cerca di attaccarlo. Il processo inizia quando le cellule immunitarie del ricevente identificano le proteine del nuovo organo come estranee. Questa reazione immunitaria può causare infiammazione del tessuto epatico trapiantato. Il rigetto può svilupparsi gradualmente nelle settimane o nei mesi successivi al trapianto. La condizione può manifestarsi con alterazioni della funzionalità epatica. Si possono verificare cambiamenti nei valori degli esami del sangue che misurano la funzione del fegato.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:42

ID della sperimentazione:
2024-516193-30-01
Codice del protocollo:
QEL-001-CLN-01
NCT ID:
NCT05234190
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

Altre sperimentazioni da considerare

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