La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento è una terapia genica, che mira a introdurre un gene specifico per aiutare a migliorare la funzione muscolare.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento Delandistrogene Moxeparvovec o un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nella forza e nella funzione muscolare, così come per osservare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a vedere se il trattamento può migliorare la capacità di movimento delle braccia e delle mani, oltre a valutare altri aspetti della salute muscolare e respiratoria. I risultati aiuteranno a capire se Delandistrogene Moxeparvovec può essere un’opzione efficace per le persone con Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio è progettato per durare fino al 2027, con un monitoraggio continuo dei partecipanti per garantire la sicurezza e raccogliere dati sui benefici del trattamento.