La ricerca si concentra su una malattia chiamata beta-talassemia, una condizione che richiede frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica chiamata betibeglogene autotemcel, nota anche come LentiGlobin BB305 Drug Product. Questo trattamento prevede l’uso di cellule staminali del paziente stesso, modificate in laboratorio per includere un gene terapeutico. Una volta modificate, queste cellule vengono reintrodotte nel corpo del paziente per aiutare a produrre una proteina funzionale.
Lo scopo principale dello studio è monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento nei pazienti con beta-talassemia che dipendono dalle trasfusioni di sangue. I partecipanti allo studio sono stati precedentemente trattati con questo prodotto in studi clinici sponsorizzati da Bluebird Bio. Lo studio seguirà i partecipanti per un lungo periodo, fino a 15 anni, per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento riduce la necessità di trasfusioni di sangue.
Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la presenza di eventuali nuovi disturbi del sangue o del sistema immunitario, e la capacità del trattamento di mantenere livelli adeguati di emoglobina nel sangue senza bisogno di trasfusioni. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nel carico di ferro nel corpo e l’uso di terapie per ridurre il ferro. L’obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la necessità di trasfusioni e trattamenti associati.
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