Studio sull’efficacia di Ciclofosfamide e Azatioprina rispetto a Tacrolimus nella malattia polmonare interstiziale correlata alla sindrome antisintetasi per pazienti affetti

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla malattia polmonare interstiziale legata alla sindrome antisintetasi, una condizione che colpisce i polmoni e può causare difficoltà respiratorie. Lo studio mira a confrontare l’efficacia di due trattamenti: Ciclofosfamide e Azatioprina rispetto a Tacrolimus. La Ciclofosfamide è un farmaco somministrato per via endovenosa, mentre Azatioprina e Tacrolimus sono assunti per via orale sotto forma di capsule o compresse.

Lo scopo principale dello studio è determinare quale trattamento sia più efficace nel gestire la malattia polmonare interstiziale associata alla sindrome antisintetasi. I partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di confronto.

Lo studio è progettato per raccogliere dati su come i trattamenti influenzano la capacità polmonare e la qualità della vita dei partecipanti. I risultati aiuteranno a capire quale trattamento potrebbe offrire i maggiori benefici per le persone affette da questa condizione. La ricerca è condotta in più centri per garantire una valutazione completa e accurata dei trattamenti in esame.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di tacrolimus, ciclofosfamide o azatioprina, a seconda del gruppo di studio assegnato.

Il tacrolimus viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide, disponibili in dosaggi di 0,5 mg, 1 mg e 5 mg.

La ciclofosfamide viene somministrata per via endovenosa.

L’azatioprina viene somministrata per via orale sotto forma di compresse rivestite da 25 mg.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati test per monitorare la funzionalità polmonare e valutare eventuali miglioramenti o progressi della malattia.

I test includono la misurazione della capacità vitale forzata (FVC) e della capacità di diffusione del monossido di carbonio (cDLCO).

Viene eseguito un test del cammino di sei minuti per valutare la capacità di esercizio fisico.

3 valutazione dei miglioramenti

I miglioramenti polmonari sono definiti da un aumento della FVC del 10% o della cDLCO del 15%.

I miglioramenti extra-polmonari sono valutati attraverso test muscolari manuali e livelli di creatina chinasi.

Il miglioramento delle articolazioni è valutato utilizzando il punteggio ACR.

4 tolleranza e qualità della vita

Gli effetti collaterali e la tolleranza al trattamento sono monitorati e registrati durante ogni visita.

La qualità della vita è valutata utilizzando il questionario generale SF-36, con punteggi confrontati a diversi intervalli di tempo.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino alla data stimata di fine studio, prevista per il 5 febbraio 2026.

I risultati finali del trattamento e le valutazioni della qualità della vita sono analizzati per determinare l’efficacia complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 18 anni.
  • Firma del consenso informato, che è un documento in cui si accetta di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Essere iscritti al sistema di sicurezza sociale.
  • Avere una diagnosi di sindrome antisintetasi (ASS), confermata da un test positivo per uno dei 5 anticorpi anti-tRNA sintetasici, come anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12, anti-EJ e anti-OJ, effettuato fino a 3 mesi prima dell’inclusione.
  • Avere una diagnosi di malattia polmonare interstiziale (ILD) correlata all’ASS, confermata da una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT).
  • Avere una ILD di grado moderato o severo, valutata tramite test di funzionalità polmonare (PFT), con capacità vitale forzata (FVC) inferiore all’80% e/o capacità di diffusione del monossido di carbonio (cDLCO) inferiore al 70%.
  • Per le donne in età fertile, un test Beta-HCG negativo o un’ecografia uterina negativa, per escludere una gravidanza.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace (ormonale, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino a rilascio di ormoni, metodo di sterilizzazione) durante tutto il periodo del trattamento e per 12 mesi dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Gli uomini sessualmente attivi con donne in età fertile devono seguire le istruzioni per l’uso di metodi contraccettivi per tutta la durata del trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia polmonare interstiziale legata alla sindrome antisintetasi. Questa è una condizione medica specifica che colpisce i polmoni.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio maggiore durante lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Francia
Croude Hhzkayhucob Uzmeathkeyxqm Dr Dcvhi Digione Francia
Celg Df Nrfue Francia
Gbl Gusmnx hbrhnqojpbc Pywpy Spszdvokhzqqophxqw Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
05.02.2021

Sedi della sperimentazione

Cyclophosphamide è un farmaco che viene utilizzato per sopprimere il sistema immunitario. In questo studio, viene impiegato per trattare la malattia polmonare interstiziale correlata alla sindrome antisintetasi, cercando di ridurre l’infiammazione nei polmoni.

Azathioprine è un altro farmaco immunosoppressore utilizzato per ridurre l’attività del sistema immunitario. In questo contesto, viene usato insieme a Cyclophosphamide per valutare la loro efficacia combinata nel trattamento della malattia polmonare interstiziale.

Tacrolimus è un farmaco che aiuta a controllare il sistema immunitario. In questo studio, viene confrontato con Cyclophosphamide e Azathioprine per vedere quale trattamento è più efficace nel gestire la malattia polmonare interstiziale associata alla sindrome antisintetasi.

Sindrome antisintetasi associata a malattia polmonare interstiziale – È una condizione autoimmune caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi specifici che attaccano i tessuti del corpo, in particolare i polmoni e i muscoli. La malattia polmonare interstiziale associata a questa sindrome comporta l’infiammazione e la cicatrizzazione del tessuto polmonare, che può portare a difficoltà respiratorie e ridotta capacità polmonare. I sintomi possono includere tosse secca, mancanza di respiro e affaticamento. La progressione della malattia varia, ma può portare a un deterioramento della funzione polmonare nel tempo. Oltre ai polmoni, la sindrome può colpire anche i muscoli, causando debolezza e dolore muscolare.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:22

ID della sperimentazione:
2024-511868-83-00
Codice del protocollo:
P140938J
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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