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Caba-201

È in corso uno studio clinico innovativo per valutare la sicurezza e l’efficacia di CABA-201, una terapia innovativa con cellule CAR T, in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo. Questo studio di Fase 1/2 mira a esplorare il potenziale di CABA-201 nella gestione di questo disturbo autoimmune cronico, che può colpire più organi e influire significativamente sulla qualità della vita dei pazienti. Lo studio valuterà vari aspetti del trattamento, tra cui i suoi effetti sull’attività della malattia, sulla conta delle cellule B e sulla sicurezza a lungo termine, offrendo speranza per un nuovo approccio terapeutico nella gestione del LES.

Indice dei Contenuti

Cos’è CABA-201?

CABA-201 è un nuovo tipo di trattamento in fase di sviluppo per il Lupus Eritematoso Sistemico (LES), un disturbo autoimmune cronico. Appartiene a una classe di terapie chiamate terapia CAR T-cell, che sta per Terapia con Recettore Chimerico dell’Antigene delle cellule T. Questo approccio innovativo utilizza le cellule immunitarie del paziente, specificamente le cellule T, che vengono modificate in laboratorio per colpire e combattere la malattia.[1]

Come funziona CABA-201?

CABA-201 agisce prendendo di mira il CD19, una proteina presente sulla superficie delle cellule B. Nel LES, le cellule B svolgono un ruolo cruciale nella produzione di anticorpi dannosi che attaccano i tessuti del corpo. Il processo coinvolge:

  1. La raccolta di cellule T dal sangue del paziente
  2. La modifica di queste cellule T in laboratorio per riconoscere e colpire il CD19
  3. La moltiplicazione di queste cellule T modificate
  4. L’infusione delle cellule CAR T nel corpo del paziente

Una volta infuse, queste cellule T modificate possono riconoscere ed eliminare le cellule B che contribuiscono alla malattia, potenzialmente riducendo i sintomi e migliorando la condizione del paziente.[1]

Quali condizioni tratta CABA-201?

CABA-201 è in fase di sviluppo per trattare il Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo. Il LES è una malattia autoimmune complessa che può colpire varie parti del corpo, tra cui la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello e altri organi. È caratterizzata da periodi di malattia e remissione.

Il trattamento è anche in fase di studio per una specifica manifestazione grave del LES chiamata Nefrite Lupica (NL). La NL è un’infiammazione renale grave che può portare a significativi problemi di salute se non trattata.[1]

Ricerca Attuale su CABA-201

CABA-201 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. Questo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di CABA-201 in pazienti adulti con LES attivo. Gli obiettivi principali di questa ricerca includono:

  • Valutare la sicurezza di CABA-201 per 28 giorni e 156 settimane dopo l’infusione
  • Valutare come CABA-201 influisce sulla conta dei globuli bianchi, incluse le cellule B
  • Misurare la persistenza di CABA-201 nel corpo dopo l’infusione
  • Determinare gli effetti di CABA-201 sull’attività della malattia e sui sintomi del LES
  • Valutare come CABA-201 impatta sulla qualità della vita dei pazienti

Questa ricerca aiuterà a determinare la dose appropriata per studi futuri e fornirà preziose informazioni sui potenziali benefici e rischi di questo nuovo approccio terapeutico.[1]

Chi può partecipare alla sperimentazione di CABA-201?

La sperimentazione è aperta ad adulti di età compresa tra 18 e 65 anni con LES attivo. I partecipanti devono soddisfare criteri specifici, tra cui:

  • Una diagnosi confermata di LES basata su criteri medici stabiliti
  • Risultati positivi dei test per certi anticorpi associati al LES
  • Per i pazienti con Nefrite Lupica, livelli specifici di proteine nelle urine
  • Funzione renale ed epatica adeguata
  • Vaccinazioni aggiornate, inclusa quella per il COVID-19

Tuttavia, alcuni fattori possono escludere la partecipazione, come:

  • Recente trattamento con certi farmaci che riducono le cellule B
  • Precedente terapia CAR T-cell o trapianti d’organo
  • Gravidanza o piani di gravidanza
  • Certe altre condizioni mediche o infezioni attive

È importante notare che questi sono solo alcuni dei criteri, e i medici dello studio valuteranno attentamente ogni potenziale partecipante per garantire la loro sicurezza e l’integrità dello studio.[1]

Potenziali Benefici di CABA-201

Mentre la ricerca è ancora in corso, CABA-201 mostra promesse in diverse aree:

  • Potenziale riduzione dell’attività della malattia e dei sintomi del LES
  • Possibile miglioramento della funzione renale per i pazienti con Nefrite Lupica
  • Potenziale diminuzione della necessità di altri farmaci per il LES, inclusi gli steroidi
  • Possibile miglioramento della qualità della vita per i pazienti con LES

Tuttavia, è cruciale ricordare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio, e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare l’efficacia di CABA-201.[1]

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una priorità assoluta nella sperimentazione di CABA-201. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcuni potenziali rischi associati alle terapie CAR T-cell in generale includono:

  • Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS): Una condizione in cui il sistema immunitario diventa altamente attivato, potenzialmente causando febbre, bassa pressione sanguigna e altri sintomi
  • Effetti neurologici: Come confusione, convulsioni o difficoltà nel parlare
  • Aplasia delle cellule B: Una riduzione delle cellule B, che potrebbe aumentare il rischio di certe infezioni

Lo studio include misure specifiche per gestire questi potenziali rischi, tra cui una attenta selezione dei pazienti e un monitoraggio costante durante tutto il processo di trattamento.[1]

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio clinico di fase 1/2, in aperto
Trattamento CABA-201 (Cellule T con Recettore Chimerico dell’Antigene specifico per CD19)
Condizione Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo, con o senza Nefrite Lupica
Obiettivo Primario Valutare la sicurezza e la tollerabilità per 28 giorni
Obiettivi Secondari Principali Sicurezza a lungo termine (156 settimane), effetti sulla conta dei linfociti B, attività della malattia LES, qualità della vita
Idoneità Adulti 18-65 anni, con diagnosi di LES attivo, ANA positivo o anticorpi anti-dsDNA
Processo di Trattamento Leucaferesi, modificazione delle cellule T, regime di condizionamento, infusione di CABA-201
Durata del Follow-up Fino a 156 settimane post-infusione

FAQ

  • Che cos’è CABA-201? CABA-201 è un tipo di terapia CAR-T che utilizza le cellule immunitarie modificate del paziente stesso per colpire specifiche cellule nel corpo. In questo caso, CABA-201 è progettato per colpire CD19, una proteina presente sulle cellule B, che hanno un ruolo nel LES.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto ad adulti di età compresa tra 18 e 65 anni con Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo, inclusi quelli con o senza nefrite lupica. I partecipanti devono soddisfare criteri specifici, tra cui avere un titolo positivo di anticorpi antinucleari (ANA) o anticorpi anti-dsDNA positivi durante lo screening.
  • Che cosa comporta il processo di trattamento? Il trattamento prevede la raccolta delle cellule T del paziente attraverso un processo chiamato leucaferesi, la loro modifica per diventare CABA-201 e la successiva reinfusione nel paziente. Prima dell’infusione, i pazienti ricevono un regime di condizionamento con fludarabina e ciclofosfamide.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CABA-201 nei pazienti con LES attivo per 28 giorni. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sicurezza a lungo termine, gli effetti sulla conta delle cellule B, l’impatto sull’attività della malattia LES e i miglioramenti della qualità della vita.
  • Per quanto tempo i partecipanti saranno monitorati in questo studio? I partecipanti saranno monitorati per la sicurezza e l’efficacia fino a 156 settimane (3 anni) dopo aver ricevuto l’infusione di CABA-201. Questo periodo di follow-up prolungato permette ai ricercatori di valutare sia gli effetti a breve che a lungo termine del trattamento.

Studi clinici in corso su Caba-201

  • Data di inizio: 2025-03-31

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CABA-201 in Pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico Attivo

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul Lupus Eritematoso Sistemico (LES), una malattia autoimmune cronica che può causare danni ai tessuti in vari organi. Una manifestazione grave di questa malattia è la nefrite lupica, che può portare a complicazioni significative. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento innovativo chiamato CABA-201,…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Francia

Glossario

  • Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Un disturbo autoimmune cronico in cui il sistema immunitario del corpo attacca i propri tessuti, causando infiammazione e danni a vari organi.
  • CAR T-cell therapy: Un tipo di trattamento che utilizza i linfociti T del paziente (un tipo di cellula immunitaria) che sono stati geneticamente modificati per riconoscere e attaccare meglio specifiche cellule nel corpo.
  • Leukapheresis: Una procedura medica che prevede la rimozione dei globuli bianchi dal sangue, spesso utilizzata per raccogliere cellule per la terapia con cellule CAR-T.
  • Lupus Nephritis (LN): Una grave complicanza del LES che causa infiammazione nei reni, potenzialmente portando a danni renali o insufficienza renale.
  • Antinuclear Antibody (ANA): Un tipo di anticorpo che erroneamente prende di mira sostanze all'interno del nucleo cellulare, spesso presente nelle persone con disturbi autoimmuni come il LES.
  • Anti-dsDNA antibody: Un anticorpo che prende di mira il DNA a doppia elica, comunemente trovato nei pazienti con LES e associato all'attività della malattia.
  • SLEDAI-2K: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000, uno strumento utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con LES.
  • BILAG-2004: British Isles Lupus Assessment Group 2004 index, un altro metodo utilizzato per valutare l'attività della malattia nel LES.
  • SRI-4: SLE Responder Index 4, una misura composita utilizzata per valutare la risposta al trattamento negli studi clinici sul LES.
  • LLDAS: Lupus Low Disease Activity State, un obiettivo terapeutico nella gestione del LES che indica un'attività minima della malattia.