Studio sull’efficacia della Cerebrolysin nei pazienti con CADASIL geneticamente confermato

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Promotore

Ever Neuro Pharma GmbH

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una malattia genetica chiamata CADASIL, che è un tipo di arteriopatia cerebrale. Questa condizione può causare piccoli infarti nel cervello e cambiamenti nella sostanza bianca, portando a sintomi come mal di testa, ictus e problemi cognitivi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Cerebrolysin, che viene somministrato tramite iniezione. Il farmaco sarà confrontato con un placebo per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con CADASIL.

Lo scopo dello studio è valutare i benefici e i rischi del Cerebrolysin rispetto al placebo nei pazienti con CADASIL. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro capacità cognitiva, umore e caratteristiche del cervello attraverso esami specifici. Lo studio è progettato per essere condotto in due fasi, con valutazioni a intervalli regolari.

Il Cerebrolysin è una soluzione per iniezione che contiene un concentrato di sostanze che potrebbero aiutare a proteggere e migliorare la funzione del sistema nervoso. Lo studio mira a determinare se questo trattamento può offrire benefici significativi per le persone affette da CADASIL, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i sintomi associati alla malattia.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione inizia con la conferma della diagnosi di CADASIL, basata su sintomi clinici, risonanza magnetica e analisi genetica.

È necessario avere almeno 18 anni e possedere adeguate capacità visive, uditive e linguistiche per seguire le procedure dello studio.

2 fase di trattamento I

Durante la fase I, il trattamento prevede l’infusione endovenosa di cerebrolysin e soluzione di cloruro di sodio.

La cerebrolysin viene somministrata come soluzione per iniezione con una concentrazione di 215,2 mg/ml.

La soluzione di cloruro di sodio al 0,9% viene utilizzata come soluzione per infusione.

Le valutazioni delle variabili di analisi avvengono durante e alla fine della fase I, al mese 6 e al mese 12.

3 fase di trattamento II

La fase II del trattamento continua con lo stesso regime di somministrazione di cerebrolysin e soluzione di cloruro di sodio.

Le valutazioni delle variabili di analisi avvengono durante e alla fine della fase II, al mese 21 e al mese 27.

4 valutazione dei risultati

L’obiettivo principale è valutare il rischio-beneficio globale della cerebrolysin rispetto al placebo nei pazienti con CADASIL.

I risultati primari vengono valutati attraverso un insieme multidimensionale di 10 variabili di analisi singole, che comprendono tre dimensioni: cognizione, umore e caratteristiche di imaging.

Chi può partecipare allo studio?

Essere un paziente di età pari o superiore a 18 anni, di qualsiasi genere.
Avere una diagnosi di CADASIL, che è una condizione genetica, basata su sintomi clinici, risonanza magnetica (un esame che utilizza magneti e onde radio per creare immagini dettagliate del cervello) e analisi genetica.
Avere un punteggio MoCA superiore a 11. MoCA è un test che valuta le capacità cognitive, come la memoria e l’attenzione.
Avere capacità visive, uditive e linguistiche adeguate per seguire le procedure dello studio, senza bisogno di un interprete linguistico.
Non essere in età fertile, il che significa che le donne devono essere in menopausa da due anni, sterilizzate chirurgicamente, o utilizzare un metodo contraccettivo adeguato, come la contraccezione ormonale combinata con un metodo di barriera, l’uso di un dispositivo intrauterino o un sistema di rilascio ormonale, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, o astinenza sessuale.
Partecipare volontariamente e aver dato il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi genetica confermata di CADASIL. CADASIL è una malattia genetica che colpisce i vasi sanguigni nel cervello.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Repubblica Ceca	Reclutando	29.11.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cerebrolysin è un farmaco utilizzato per migliorare la funzione cerebrale. Viene studiato per la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con CADASIL, una malattia genetica che colpisce i vasi sanguigni del cervello. L’obiettivo è valutare se questo farmaco può aiutare a ridurre i sintomi o rallentare la progressione della malattia.

Malattie in studio:

CADASIL

Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy (CADASIL) – È una malattia genetica rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni del cervello. Si manifesta principalmente con episodi di ictus, emicranie e problemi cognitivi. La progressione della malattia porta a un deterioramento delle funzioni cerebrali, con sintomi che possono includere cambiamenti dell’umore e difficoltà nel pensiero e nella memoria. Le alterazioni cerebrali sono visibili attraverso tecniche di imaging, come la risonanza magnetica, che mostrano danni alla sostanza bianca del cervello. La malattia è ereditaria e si trasmette in modo autosomico dominante, il che significa che un genitore affetto ha il 50% di probabilità di trasmetterla ai figli.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:18

ID della sperimentazione:

2024-513828-42-00

NCT ID:

NCT05755997

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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