Questo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori B recidivante/refrattaria e il Linfoma Non-Hodgkin a cellule B recidivante/refrattario. Queste sono condizioni in cui le cellule del sangue o del sistema linfatico crescono in modo incontrollato, anche dopo trattamenti precedenti. Il trattamento in esame è un tipo di terapia cellulare chiamata brexucabtagene autoleucel, noto anche con il nome in codice KTE-X19. Questo trattamento utilizza cellule T modificate del paziente stesso per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata CD19.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di KTE-X19 nei bambini e adolescenti affetti da queste malattie. La terapia viene somministrata attraverso un’infusione endovenosa, un metodo in cui il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare come rispondono e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima si concentra sulla sicurezza del trattamento, mentre la seconda valuta quanto bene il trattamento funziona nel ridurre o eliminare le cellule tumorali.

Il trattamento con KTE-X19 mira a stimolare il sistema immunitario del paziente per combattere le cellule tumorali. Le cellule T modificate sono progettate per attivarsi e moltiplicarsi quando incontrano le cellule tumorali, rilasciando sostanze che aiutano a distruggere queste cellule. Questo approccio innovativo potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti con queste forme di cancro che non hanno risposto ad altri trattamenti. Lo studio continuerà fino al 2026, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.