La ricerca riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato ARGX-119, un tipo di anticorpo progettato per agire su una proteina specifica nei muscoli. Questo trattamento viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel sangue tramite una vena.
Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento con ARGX-119, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla malattia.
Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I risultati aiuteranno a capire se ARGX-119 è sicuro e se può essere utile per le persone con Sclerosi Laterale Amiotrofica.
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