ASTX727 è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di disturbi del sangue. Questo medicinale combina due componenti che lavorano insieme per aiutare il midollo osseo a produrre cellule del sangue più sane. È somministrato secondo uno schema di dosaggio prolungato, specificamente studiato per pazienti con forme meno gravi di MDS.

Il farmaco è stato progettato per offrire un approccio terapeutico più delicato e potenzialmente più efficace rispetto ai trattamenti tradizionali, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da MDS. Lo studio sta valutando come il farmaco funzioni quando viene somministrato in dosi più basse per un periodo più lungo.

Myelodysplastic Syndromes (MDS) – Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di disturbi del sangue che colpiscono il midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane o produce cellule che non si sviluppano correttamente. Le cellule staminali nel midollo osseo diventano difettose e non maturano in modo normale. Questo porta a una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. La malattia si sviluppa gradualmente nel tempo e può interessare persone di qualsiasi età, anche se è più comune negli anziani. Le cellule del sangue anomale possono accumularsi nel midollo osseo, lasciando meno spazio per la produzione di cellule sane.