Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Encoding The Interferon Alpha-2 Gene

Questo articolo esplora l’uso di Temferon, un innovativo farmaco di terapia genica, in studi clinici per il trattamento del carcinoma renale metastatico (RCC) e del glioblastoma multiforme (GBM). Temferon è costituito da cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe che sono state geneticamente modificate per produrre interferone alfa-2. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, la risposta biologica e l’efficacia di questo approccio terapeutico innovativo per i pazienti con tumori avanzati che hanno esaurito le opzioni di trattamento standard.

Cos’è Temferon?

Temferon è un innovativo farmaco di terapia genica progettato per trattare determinati tipi di cancro. È classificato come Prodotto Medicinale per Terapie Avanzate (ATMP) per la terapia genica^[1]. La sostanza attiva in Temferon è chiamata cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe trasdotte con un vettore lentivirale codificante il gene dell’interferone alfa-2^[1].

Per semplificare questi termini:

Autologhe: Significa che le cellule utilizzate nel trattamento provengono dal corpo del paziente stesso.
Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+: Sono cellule speciali del midollo osseo che possono svilupparsi in diversi tipi di cellule del sangue.
Trasdotte: Significa che le cellule sono state geneticamente modificate.
Vettore lentivirale: È uno strumento utilizzato per introdurre nuovo materiale genetico nelle cellule.
Gene dell’interferone alfa-2: Questo gene produce una proteina che può aiutare a combattere il cancro.

Come Funziona Temferon?

Temferon funziona utilizzando le cellule staminali del paziente come veicolo per fornire un gene anti-cancro al corpo. Ecco una spiegazione semplificata del processo:

Le cellule staminali vengono prelevate dal midollo osseo del paziente.
Queste cellule vengono geneticamente modificate in laboratorio per trasportare il gene dell’interferone alfa-2.
Le cellule modificate vengono poi reinfuse nel flusso sanguigno del paziente.
Queste cellule viaggiano verso il midollo osseo e si sviluppano in diversi tipi di cellule del sangue, incluse alcune cellule immunitarie.
Le cellule immunitarie modificate possono quindi produrre interferone alfa-2, una proteina che aiuta a combattere il cancro.

Questo approccio è progettato per fornire una somministrazione continua e mirata della proteina anti-cancro direttamente al sito del tumore^[1].

Condizioni Mediche Trattate

Temferon è in fase di studio per il trattamento di due tipi di cancro:

Carcinoma Renale Metastatico (RCC): Questo è un tipo di cancro al rene che si è diffuso ad altre parti del corpo. In particolare, gli studi si concentrano sul RCC a cellule chiare, che è il tipo più comune di cancro al rene^[1].
Glioblastoma Multiforme (GBM): Questo è un tipo aggressivo di cancro al cervello^[2].

Queste condizioni vengono tipicamente trattate quando sono progredite nonostante i trattamenti standard, indicando che Temferon è in fase di studio come potenziale opzione per pazienti con limitate scelte di trattamento.

Studi Clinici

Temferon è attualmente in fase di valutazione in studi clinici. Sono in corso due studi principali:

Studio per il Carcinoma Renale Metastatico: Questo è uno studio di fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza, la risposta biologica e l’efficacia di una singola dose di Temferon in pazienti con carcinoma renale metastatico^[1].
Studio di Sicurezza a Lungo Termine per il Glioblastoma Multiforme: Questo è uno studio di follow-up che valuta la sicurezza a lungo termine di Temferon in pazienti con glioblastoma multiforme che hanno precedentemente ricevuto il trattamento^[2].

Questi studi sono progettati per valutare quanto bene funziona Temferon e per monitorare eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza nel tempo.

Criteri di Idoneità

Per lo studio sul carcinoma renale metastatico, alcuni criteri chiave di idoneità includono^[1]:

Età compresa tra 18 e 70 anni
Diagnosi confermata di carcinoma renale metastatico a cellule chiare
Progressione della malattia dopo i trattamenti standard
Adeguata funzione degli organi
Assenza di infezioni attive o di certe altre condizioni mediche

Per lo studio di follow-up sul glioblastoma multiforme, il criterio principale è che i pazienti devono aver precedentemente ricevuto il trattamento con Temferon in uno studio precedente^[2].

Sicurezza ed Efficacia

Gli studi clinici sono progettati per valutare sia la sicurezza che l’efficacia di Temferon. Gli aspetti chiave in fase di valutazione includono^[1]^[2]:

Tollerabilità e sicurezza del trattamento
Attività biologica di Temferon nel tumore
Tasso di risposta globale e tassi di sopravvivenza
Sicurezza a lungo termine, incluso qualsiasi potenziale sviluppo di altri tumori
Presenza di cellule modificate nel sangue e nel midollo osseo nel tempo

È importante notare che, poiché Temferon è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo e la sua efficacia non sono ancora pienamente noti.

Somministrazione

Temferon viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene dato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena (per via endovenosa)^[1]. Il trattamento viene somministrato in dose singola, ma i pazienti vengono monitorati per un periodo prolungato successivamente per valutarne gli effetti e la sicurezza.

Monitoraggio a Lungo Termine

Data la natura della terapia genica, il monitoraggio a lungo termine è cruciale. Lo studio di follow-up per i pazienti con glioblastoma mira a valutare la sicurezza a lungo termine di Temferon, incluso^[2]:

Qualsiasi potenziale di causare altri tumori (potenziale mutageno)
Sicurezza generale a lungo termine
Progressione della malattia e tassi di sopravvivenza
Presenza di cellule modificate nel sangue nel tempo

Questo monitoraggio a lungo termine è essenziale per comprendere pienamente la sicurezza e l’efficacia di Temferon nel tempo.

Aspect	Details
Drug Name	Temferon (Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe trasdotte con un vettore lentivirale che codifica il gene dell’interferone alfa-2)
Cancers Studied	Carcinoma renale metastatico (RCC), Glioblastoma multiforme (GBM)
Trial Phases	Fase 1 e 2 integrate
Administration	Dose singola, infusione endovenosa
Primary Objectives	Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’attività biologica di Temferon
Secondary Objectives	Valutare la sicurezza a lungo termine, l’efficacia e i risultati di sopravvivenza
Key Eligibility Criteria	Adulti con malattia progressiva dopo i trattamenti standard, adeguata funzionalità degli organi, malattia misurabile
Follow-up Duration	Fino a 1 anno negli studi iniziali, con ulteriore monitoraggio a lungo termine

Studi clinici in corso su Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Encoding The Interferon Alpha-2 Gene

Data di inizio: 2024-10-22

Studio clinico sulla terapia genica con Temferon per pazienti con carcinoma renale metastatico

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma renale metastatico a cellule chiare, una forma di cancro ai reni che si è diffusa ad altre parti del corpo. I pazienti coinvolti nello studio hanno mostrato progressione della malattia nonostante i trattamenti standard. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una…
Malattie indagate:
- Carcinoma renale a cellule chiare
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2022-10-27

Studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine di Temferon in pazienti con glioblastoma multiforme precedentemente trattati con cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente

Reclutamento in corso
2 1 1
Questo studio clinico si concentra sul monitoraggio a lungo termine di pazienti affetti da glioblastoma multiforme, un tipo di tumore maligno del cervello. I pazienti che partecipano allo studio hanno già ricevuto un trattamento chiamato Temferon, che consiste in cellule staminali del sangue modificate geneticamente per produrre una proteina chiamata interferone alfa-2. Il trattamento prevede…
Malattie indagate:
- Glioblastoma multiforme
Farmaci indagati:
- Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Encoding The Interferon Alpha-2 Gene

Glossario

Autologous: Derivato dalle cellule o dai tessuti del paziente stesso. Nel contesto di Temferon, significa che il trattamento utilizza le cellule staminali del sangue del paziente.
CD34+ cells: Un tipo di cellula staminale del sangue che può svilupparsi in vari tipi di cellule del sangue. Queste cellule vengono prelevate dal paziente e utilizzate per creare Temferon.
Hematopoietic stem and progenitor cells: Cellule immature presenti nel midollo osseo che possono svilupparsi in diversi tipi di cellule del sangue.
Lentiviral vector: Uno strumento utilizzato nella terapia genica per introdurre materiale genetico nelle cellule. In Temferon, viene utilizzato per introdurre il gene dell'interferone alfa-2 nelle cellule staminali del paziente.
Interferon alpha-2: Una proteina prodotta naturalmente dal corpo che aiuta a combattere virus e cellule tumorali. In Temferon, le cellule modificate sono progettate per produrre questa proteina per migliorare la capacità del corpo di combattere il cancro.
Metastatic renal cell carcinoma: Un tipo di cancro ai reni che si è diffuso in altre parti del corpo.
Glioblastoma multiforme (GBM): Un tipo aggressivo di cancro al cervello che si forma dalle cellule gliali (cellule che supportano le cellule nervose).
ECOG PS: Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status, una scala utilizzata per valutare come la malattia del paziente influisce sulle sue capacità di vita quotidiana.
RECIST: Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, un insieme di regole utilizzate per misurare quanto bene un paziente oncologico risponde al trattamento.
Progression-free survival: Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive senza che il cancro peggiori.
Overall survival: Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
iRANO criteria: Immunotherapy Response Assessment for Neuro-Oncology, un insieme di linee guida utilizzate per valutare la risposta ai trattamenti immunoterapici nei pazienti con cancro al cervello.