Studio clinico sull’efficacia di rapcabtagene autoleucel in pazienti con lupus eritematoso sistemico e nefrite lupica attiva e refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su persone affette da lupus eritematoso sistemico (SLE) con nefrite lupica attiva e resistente, una condizione in cui il sistema immunitario attacca i reni. Il trattamento in esame รจ il rapcabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per combattere la malattia. Questo trattamento verrร  confrontato con le cure standard attualmente utilizzate per questa condizione.

L’obiettivo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza del rapcabtagene autoleucel rispetto alle cure standard. I partecipanti riceveranno una singola infusione del trattamento dopo una preparazione specifica, e saranno seguiti per un periodo di 52 settimane per osservare la risposta clinica. Durante questo periodo, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi i segni vitali e gli eventuali effetti collaterali.

Oltre al rapcabtagene autoleucel, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come tacrolimus, rituximab, belimumab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, acido micofenolico, micofenolato mofetile, e voclosporina, che fanno parte delle cure standard per il lupus. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare se il nuovo trattamento puรฒ offrire un miglioramento significativo rispetto alle terapie esistenti.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria.

2 fase di trattamento A

Il trattamento prevede l’uso di rapcabtagene autoleucel o la terapia standard di cura.

Il rapcabtagene autoleucel viene somministrato come infusione endovenosa di cellule T positive per CAR, dopo una fase di deplezione linfocitaria.

La risposta clinica viene valutata alla settimana 52.

3 fase di trattamento B

Viene dimostrata la superioritร  del rapcabtagene autoleucel rispetto alla terapia standard di cura.

La valutazione della risposta clinica continua fino alla settimana 52.

4 valutazione della risposta

La risposta clinica viene definita come il raggiungimento della remissione secondo la definizione DORIS e il mantenimento del trattamento con basse dosi di glucocorticoidi.

Viene valutata la risposta renale completa e il punteggio di attivitร  della malattia del lupus.

5 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati i parametri di sicurezza, inclusi i segni vitali, gli eventi avversi, i parametri di laboratorio e la valutazione ECG.

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione finale dei risultati alla settimana 52.

I partecipanti che raggiungono la remissione sostenuta vengono monitorati fino alla settimana 76.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che devi dare il tuo permesso scritto dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie sullo studio.
  • Uomini e donne con lupus eritematoso sistemico (LES), di etร  compresa tra 18 e 65 anni, che soddisfano i criteri di classificazione del 2019 della Lega Europea Contro il Reumatismo (EULAR) e dell’American College of Rheumatology (ACR) per il LES.
  • Devi essere positivo per almeno uno dei seguenti autoanticorpi: anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:80, o anti-dsDNA o anti-Sm sopra il limite normale, come determinato da un laboratorio centrale.
  • Devi avere nefrite lupica attiva senza segni di cronicitร  significativa, confermata da una biopsia che mostra nefrite proliferativa di Classe III o IV, con o senza caratteristiche di Classe V, secondo i criteri del 2018 della Societร  Internazionale di Nefrologia/Societร  di Patologia Renale (ISN/RPS).
  • Il tuo rapporto proteine/creatinina nelle urine deve essere compreso tra 1.0 e meno di 7.0 g/g in una raccolta di urina di 24 ore durante lo screening.
  • Devi avere un punteggio SLEDAI-2K di almeno 6 punti, escludendo punti per febbre, mal di testa da lupus, alopecia e sindrome cerebrale organica. SLEDAI-2K รจ un sistema di punteggio usato per valutare l’attivitร  della malattia nel lupus.
  • Devi aver avuto una risposta inadeguata ad almeno due trattamenti per la nefrite lupica, ciascuno comprendente corticosteroidi (GCs) e almeno uno dei seguenti trattamenti: ciclofosfamide, acido micofenolico o suoi derivati, belimumab, azatioprina, rituximab, ciclosporina, tacrolimus o voclosporina. Una risposta inadeguata significa che il trattamento non ha funzionato o non ha funzionato abbastanza bene, come valutato dal medico.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il lupus eritematoso sistemico attivo e resistente al trattamento, con nefrite lupica. Il lupus eritematoso sistemico รจ una malattia in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo. La nefrite lupica รจ un’infiammazione dei reni causata dal lupus.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Clinica Universidad De Navarra Pamplona Spagna
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche Ancona Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Revmatologicky Ustav Repubblica Ceca
Ahkzzr Ujeeuxbdky Hmbxukep Aarhus Danimarca
Ohee Ueicnvitic Hhicdedl Hy Oslo Norvegia
Cojnfh Hbukjlijjxo Unlmuxiucvvwz Dm Tusjwqqv Tolosa Francia
Cjsc Dd Nnlfv Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
Cjryhz Hetuwisrole Rsumwebj Dj Mkvcsdibx Marsiglia Francia
Ooyvvpaa Cgiwqgef Rzusbz Tolosa Francia
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Szkzylyqwo Uavvyegozo Budapest Ungheria
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Francia Francia
Reclutando
08.05.2025
Germania Germania
Reclutando
11.12.2024
Italia Italia
Reclutando
20.05.2025
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
16.09.2025
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
08.07.2025
Romania Romania
Reclutando
15.10.2025
Spagna Spagna
Reclutando
07.05.2025
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando

Sedi dello studio

Rapcabtagene autoleucel: Questo รจ un trattamento sperimentale che utilizza cellule T modificate per aiutare il sistema immunitario a combattere la malattia. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate, e poi reinfuse nel paziente. Questo trattamento รจ studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES) e nefrite lupica attiva e refrattaria.

Standard of Care (SOC): Questo si riferisce ai trattamenti convenzionali che vengono comunemente utilizzati per gestire il lupus eritematoso sistemico e la nefrite lupica. Include una combinazione di farmaci e terapie che sono giร  approvati e utilizzati nella pratica clinica per controllare i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria โ€“ Il lupus eritematoso sistemico รจ una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. La nefrite lupica รจ una complicanza del LES che colpisce i reni, portando a infiammazione e potenzialmente a danni renali. Nei casi attivi e refrattari, la malattia non risponde bene ai trattamenti standard, rendendo difficile il controllo dei sintomi. I pazienti possono sperimentare sintomi come gonfiore, aumento della pressione sanguigna e presenza di proteine nelle urine. La progressione della malattia puรฒ variare, con periodi di remissione e riacutizzazione. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per prevenire danni permanenti ai reni.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 03:40

ID dello studio:
2023-510150-17-00
Codice del protocollo:
CYTB323J12201
NCT ID:
NCT06581198
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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