La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da DMD di età compresa tra 2 e meno di 6 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Givinostat, somministrato come sospensione orale. Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC), una sostanza chimica che potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia.
Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e processa Givinostat e verificare la sicurezza del farmaco quando viene assunto a lungo termine. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale, chiamata “Core Phase”, e una fase di estensione. Durante la Core Phase, i ricercatori osserveranno come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini. Nella fase di estensione, si concentreranno sulla sicurezza del farmaco e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi nel tempo.
I partecipanti riceveranno Givinostat per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno attentamente la loro salute e il modo in cui il farmaco influisce sulla loro condizione. Questo studio aiuterà a capire meglio se Givinostat può essere un trattamento sicuro ed efficace per i bambini con DMD. Durante tutto il periodo dello studio, i bambini saranno seguiti da vicino per garantire la loro sicurezza e benessere.
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