Lo studio clinico riguarda il trattamento della Mastocitosi Sistemica, una malattia rara caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come prurito, dolore addominale e problemi gastrointestinali. Il farmaco in esame è l’Avapritinib, noto anche con il codice BLU-285, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è fornire un accesso continuo all’Avapritinib per i pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico precedente sponsorizzato da Blueprint Medicines e che continuano a trarre beneficio clinico dal trattamento, secondo il giudizio del medico. Questo studio è di tipo “rollover”, il che significa che è destinato a coloro che hanno già partecipato a studi precedenti sullo stesso farmaco e che necessitano di continuare il trattamento fino a quando il farmaco non sarà disponibile in commercio.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con Avapritinib per un periodo massimo di 39 settimane. Il farmaco viene assunto per via orale, e i pazienti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e per garantire la loro sicurezza. Non è previsto l’uso di un placebo in questo studio. L’obiettivo principale è garantire che i pazienti possano continuare a ricevere il farmaco fino a quando non sarà disponibile sul mercato.