La sindrome di Rett è una malattia genetica rara che colpisce principalmente le bambine, causando gravi problemi nello sviluppo del cervello. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato leriglitazone. Il farmaco viene somministrato come sospensione orale, il che significa che è un liquido che si beve. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di leriglitazone nei bambini con sindrome di Rett.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti saranno monitorati attentamente per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sui sintomi della sindrome di Rett.

Lo scopo principale dello studio è capire se leriglitazone è sicuro e ben tollerato nei bambini con questa condizione. I ricercatori osserveranno anche eventuali cambiamenti nei comportamenti e nelle abilità motorie dei partecipanti, utilizzando questionari e scale di valutazione specifiche per la sindrome di Rett. Lo studio durerà fino a novembre 2025, con l’inizio previsto per ottobre 2024.