La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia di Cushing, una condizione in cui il corpo produce troppo cortisolo, un ormone che può causare vari problemi di salute. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato osilodrostat, noto anche con il nome di codice LCI699. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite da 1 mg, 5 mg e 10 mg, e viene assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini e degli adolescenti con malattia di Cushing assorbe e utilizza l’osilodrostat. Lo studio si concentra su pazienti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che non hanno avuto successo con la chirurgia, stanno aspettando un intervento chirurgico, o per i quali la chirurgia non è un’opzione immediata. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco e verranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento.

Il trial è progettato per capire meglio la sicurezza e la tollerabilità dell’osilodrostat nei giovani pazienti. I ricercatori osserveranno anche se il farmaco aiuta a normalizzare i livelli di cortisolo nei partecipanti. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si svolgerà in più centri, con una durata prevista fino al 2025.