Studio sull’efficacia e sicurezza del Pegcetacoplan in pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa a complessi immuni

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Promotore

Apellis Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie renali rare: la glomerulopatia da complemento 3 (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN). Queste condizioni possono causare danni ai reni e portare a una perdita di proteine nelle urine, nota come proteinuria. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pegcetacoplan, somministrato come soluzione per infusione sottocutanea. Pegcetacoplan è progettato per ridurre la proteinuria e migliorare la funzione renale nei pazienti affetti da queste malattie.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di pegcetacoplan rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento due volte a settimana per un periodo massimo di 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nella proteinuria e nella funzione renale. Il farmaco sarà somministrato utilizzando un sistema di infusione, che permette di rilasciare il medicinale sotto la pelle.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve pegcetacoplan e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. L’obiettivo finale è determinare se pegcetacoplan può essere un trattamento efficace per le persone con C3G o IC-MPGN, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i sintomi della malattia.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il pegcetacoplan e l’altro un placebo.

Il pegcetacoplan è somministrato come soluzione per infusione sottocutanea.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco viene somministrato due volte a settimana.

La durata della somministrazione è stabilita fino al termine dello studio, previsto per il 28 febbraio 2025.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

L’obiettivo principale è valutare la riduzione della proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine.

4 valutazione dei risultati

I risultati primari includono il confronto del rapporto logaritmico della uPCR (rapporto proteine/creatinina urinaria) alla settimana 26 rispetto al basale.

I risultati secondari includono la proporzione di partecipanti che raggiungono un miglioramento della funzione renale e una riduzione della proteinuria.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del pegcetacoplan rispetto al placebo.

I risultati contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della glomerulopatia C3 e della glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni.

Chi può partecipare allo studio?

Essere di età pari o superiore a 18 anni; dove approvato, anche adolescenti (di età compresa tra 12 e 17 anni) che pesano almeno 30 kg possono partecipare.
I partecipanti maschi devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo e di astenersi dal donare sperma dalla fase di screening fino ad almeno 90 giorni dopo aver ricevuto l’ultima dose di pegcetacoplan.
I partecipanti maggiorenni, in conformità con le normative locali, devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato. Il rappresentante legale autorizzato dei partecipanti minorenni deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato; dove appropriato, i partecipanti minorenni devono anche dare il loro assenso a partecipare allo studio.
Essere disposti e in grado di autogestire la somministrazione di pegcetacoplan o avere un caregiver identificato che possa eseguire la somministrazione.
Avere una diagnosi di glomerulopatia da complemento 3 (C3G) o glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN), con o senza precedente trapianto renale.
Mostrare segni di malattia renale attiva, basati su uno o più dei seguenti criteri: a. Negli adulti o adolescenti con una biopsia renale di base, almeno 2+ di colorazione C3c sulla biopsia renale di base b. Negli adolescenti che non forniscono una biopsia renale di base, almeno uno dei seguenti: – Livello di sC5b-9 nel plasma sopra il limite superiore della norma durante lo screening – Livello di C3 nel siero sotto il limite inferiore della norma durante lo screening – Presenza di sedimento urinario attivo durante lo screening, evidenziato da ematuria con almeno 5 globuli rossi per campo ad alta potenza e/o cilindri di globuli rossi nell’analisi microscopica di routine delle urine – Presenza di fattore nefritico C3 entro 6 mesi dallo screening, basato su risultati di laboratorio centrali o storia medica
Non più del 50% di glomerulosclerosi globale o fibrosi interstiziale sulla biopsia di base per i partecipanti adulti o adolescenti che forniscono una biopsia di base.
Almeno 1 g/giorno di proteinuria su una raccolta di urina di 24 ore durante lo screening e un rapporto proteine/creatinina urinaria (uPCR) di almeno 1000 mg/g in almeno 2 campioni di urina del mattino raccolti durante lo screening.
eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) di almeno 30 mL/min/1,73 m² calcolato con l’equazione CKD-EPI per gli adulti o l’equazione Bedside Schwartz per gli adolescenti.
Regime stabile per il trattamento di C3G/IC-MPGN, come descritto di seguito: a. Terapia con inibitori dell’enzima di conversione dell’angiotensina, bloccanti del recettore dell’angiotensina e/o inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio-2 che è stabile e ottimizzata, a giudizio dell’investigatore, per almeno 12 settimane prima della randomizzazione b. Dosi stabili di altri farmaci che possono influenzare la proteinuria (ad esempio, steroidi, micofenolato mofetile e/o altri immunosoppressori consentiti che il partecipante sta ricevendo per il trattamento di C3G o IC-MPGN) per almeno 12 settimane prima della randomizzazione. c. Se un partecipante sta assumendo prednisone (o altri corticosteroidi sistemici) per il trattamento di C3G o IC-MPGN, il dosaggio è stabile e non superiore a 20 mg/giorno (o dosaggio equivalente di un corticosteroide diverso dal prednisone) per almeno 12 settimane prima della randomizzazione.
Aver ricevuto vaccinazioni contro S. pneumoniae, N. meningitidis (tipi A, C, W, Y e B) e H. influenzae (tipo B) secondo le raccomandazioni ACIP per adulti o bambini con carenze del complemento. La serie di vaccinazioni dovrebbe essere iniziata almeno 14 giorni prima della randomizzazione. La vaccinazione è obbligatoria a meno che non esistano prove documentate che i partecipanti non rispondano alla vaccinazione.
Le partecipanti di sesso femminile in età fertile, definite come donne che hanno avuto il menarca e che non sono permanentemente sterili o in postmenopausa, devono avere test di gravidanza nel sangue negativi durante lo screening (e test di gravidanza nelle urine negativi il giorno 1) e devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo dallo screening fino ad almeno 90 giorni dopo aver ricevuto l’ultima dose di pegcetacoplan.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che hanno altre malattie renali diverse da glomerulopatia da complemento 3 (C3G) o glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Queste sono condizioni specifiche che colpiscono i reni.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Non reclutando	20.09.2022
Germania	Non reclutando	17.04.2023
Italia	Non reclutando	07.07.2022
Paesi Bassi	Non reclutando	15.09.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Pegcetacoplan

Pegcetacoplan: Questo farmaco è stato studiato per il trattamento di pazienti con glomerulopatia C3 (C3G) o glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Pegcetacoplan è progettato per ridurre la proteinuria, che è un eccesso di proteine nelle urine, un sintomo comune di queste condizioni renali. Viene somministrato due volte a settimana tramite iniezione sottocutanea.

Malattie in studio:

Glomerulopatia da complemento 3 (C3G) – È una malattia renale rara caratterizzata dall’accumulo di depositi di complemento nei glomeruli, le unità filtranti del rene. Questo accumulo provoca infiammazione e danni ai glomeruli, portando a una progressiva perdita della funzione renale. I sintomi possono includere la presenza di proteine nelle urine (proteinuria) e sangue nelle urine (ematuria). La malattia può progredire lentamente, ma in alcuni casi può portare a insufficienza renale. La diagnosi viene spesso confermata attraverso una biopsia renale che mostra depositi di complemento.

Glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN) – È una malattia renale caratterizzata dall’infiammazione e dalla proliferazione delle cellule nei glomeruli a causa di depositi di complessi immuni. Questi depositi causano danni ai glomeruli, portando a una riduzione della capacità di filtrazione del rene. I sintomi possono includere proteinuria, ematuria e ipertensione. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sviluppano insufficienza renale cronica. La diagnosi viene solitamente confermata tramite biopsia renale, che mostra alterazioni specifiche nei glomeruli.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:56

ID della sperimentazione:

2024-514130-20-00

Codice del protocollo:

APL2-C3G-310

NCT ID:

NCT05067127

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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