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Studio su KK8123 in pazienti adulti con ipofosfatemia legata all’X

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata ipofosfatemia legata all’X, una condizione genetica che causa bassi livelli di fosfato nel sangue, portando a problemi ossei e di crescita. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato KK8123, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un tipo di proteina progettata per aiutare a migliorare i livelli di fosfato nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di KK8123 negli adulti con ipofosfatemia legata all’X. Nella prima parte dello studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per determinare la dose più sicura. Nella seconda parte, verrà valutata la sicurezza del farmaco dopo somministrazioni multiple. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

Durante lo studio, verranno effettuati esami del sangue per controllare i livelli di fosfato e altri parametri di salute. Saranno anche eseguiti esami come l’elettrocardiogramma e l’ecocardiogramma per monitorare la salute del cuore, oltre a un’ecografia renale per valutare la funzione renale. L’obiettivo è capire se KK8123 può aiutare a mantenere i livelli di fosfato entro il range normale e se è ben tollerato dai pazienti.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sulla natura dello studio e firma il consenso informato.

Viene confermata la diagnosi di ipofosfatemia legata al cromosoma X e vengono effettuati esami preliminari per verificare i criteri di inclusione, come i livelli di fosforo nel sangue e la funzione renale.

2 fase 1: valutazione della sicurezza

Il paziente riceve il farmaco KK8123 tramite iniezione sottocutanea.

La dose viene aumentata gradualmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Vengono monitorati i segni vitali, i valori di laboratorio e si eseguono elettrocardiogrammi e ecocardiogrammi per valutare la sicurezza.

3 fase 2: estensione della sicurezza

Il paziente continua a ricevere KK8123 con dosi multiple per un periodo prolungato.

Viene valutata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco con somministrazioni ripetute.

Si monitorano i livelli di fosforo nel sangue per valutare l’efficacia del trattamento.

4 monitoraggio e valutazione

Durante tutto lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Si eseguono test per rilevare la presenza di anticorpi contro il farmaco.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare la sicurezza e l’efficacia del KK8123.

Il paziente riceve un follow-up finale per assicurarsi che non ci siano effetti collaterali persistenti.

Who Can Join the Study?

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Se si assumono farmaci per il dolore cronico, inclusi gli oppioidi, è necessario seguire un regime stabile per almeno 21 giorni prima della visita di screening e essere disposti a mantenere i farmaci alla stessa dose stabile.
  • Essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace o altamente efficace durante la partecipazione allo studio e per 5 mesi dopo l’ultima dose (per tutti i partecipanti sessualmente attivi in età fertile).
  • Essere disposti e in grado, secondo l’opinione del ricercatore, di completare tutti gli aspetti dello studio, rispettare il calendario delle visite e seguire le valutazioni previste.
  • Avere una diagnosi di ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH), documentata dal ricercatore.
  • Avere un valore di fosforo nel sangue a digiuno inferiore a 2,5 mg/dL durante lo screening.
  • Avere un valore di TmP/GFR renale inferiore a 2,5 mg/dL durante lo screening. Questo valore misura la capacità dei reni di trattenere il fosforo.
  • Avere un valore di eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata) pari o superiore a 60 mL/min durante lo screening. Questo valore indica la funzionalità renale.
  • Avere un livello di calcio nel sangue corretto inferiore a 10,8 mg/dL durante lo screening.
  • Avere un peso corporeo di almeno 40 kg.
  • Fornire un consenso informato firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell’inizio di qualsiasi procedura legata alla ricerca.
  • Accettare di non modificare la dieta e il regime di esercizio fisico da una settimana prima della somministrazione fino alla fine dello studio.
  • Per le partecipanti di sesso femminile, avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno l’ipofosfatemia legata al cromosoma X. Questo è un tipo specifico di condizione medica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Uoloxmxpcrsnuyqcculwi Wqvenpfcm Azq Würzburg Germania
Umryeagjgf Mycskse Cszmps Hgpyidsaaotoyoedk Amburgo Germania
Bhlnipi Hsrtgqfs Rouen Francia

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
06.11.2025
Germania Germania
Reclutando
29.10.2025
Spagna Spagna
Reclutando
27.10.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

KK8123 è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea. Questo studio clinico si concentra sulla sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti con ipofosfatemia legata al cromosoma X. Nella prima parte dello studio, i ricercatori valutano come il corpo assorbe e processa il farmaco. Nella seconda parte, esaminano la sicurezza e la tollerabilità del farmaco dopo somministrazioni ripetute.

Malattie indagate:

Ipofosfatemia legata all’X – È una malattia genetica rara caratterizzata da bassi livelli di fosfato nel sangue, causata da un difetto nel riassorbimento del fosfato nei reni. Questo porta a problemi nella mineralizzazione delle ossa, causando deformità scheletriche e dolore osseo. I sintomi possono includere bassa statura, gambe arcuate e debolezza muscolare. La malattia si manifesta solitamente nell’infanzia e può progredire con l’età. È legata al cromosoma X, il che significa che colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici. La gestione della condizione si concentra sul mantenimento di livelli normali di fosfato nel sangue.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 18:01

Trial ID:
2023-509390-23-00
Protocol code:
8123-001
Trial Phase:
Farmacologia umana (Fase I) – Prima somministrazione sull’uomo

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