Questo studio clinico si concentra sul rabdomiosarcoma, un tipo di tumore dei tessuti molli. La ricerca valuterà diversi approcci terapeutici utilizzando vari farmaci antitumorali come irinotecan, vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide, temozolomide, regorafenib e altri medicinali chemioterapici. Lo studio è rivolto sia ai bambini che agli adulti con questa malattia, sia nella fase iniziale che in caso di recidiva.
I trattamenti prevedono diverse combinazioni di farmaci somministrati per via orale o endovenosa. Alcuni pazienti riceveranno anche radioterapia in momenti diversi del loro percorso di cura. Lo studio valuterà anche l’efficacia di una terapia di mantenimento prolungata con alcuni farmaci specifici.
L’obiettivo principale è determinare quali combinazioni di trattamenti siano più efficaci per i pazienti con diversi livelli di rischio della malattia. I ricercatori valuteranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e monitoreranno gli effetti collaterali dei trattamenti. Lo studio durerà fino al 2030 per raccogliere informazioni complete sull’efficacia delle diverse terapie.
1Diagnosi e inclusione
Conferma della diagnosi di rabdomiosarcoma attraverso esame istologico
Valutazione dell’idoneità medica per ricevere il trattamento
Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile
2Terapia di induzione
Somministrazione di chemioterapia di induzione per 3-6 cicli
I farmaci principali includono: ifosfamide, vincristina, doxorubicina e actinomicina D
Monitoraggio della risposta al trattamento e degli effetti collaterali
3Radioterapia
La radioterapia può essere somministrata prima o dopo l’intervento chirurgico
Il trattamento viene personalizzato in base al rischio di recidiva locale
Valutazione periodica delle complicanze post-radioterapia
4Terapia di mantenimento
Somministrazione di vinorelbina e ciclofosfamide
La durata può variare da 6 a 24 cicli
Monitoraggio continuo della risposta e degli effetti collaterali
5Follow-up
Controlli regolari per valutare l’efficacia del trattamento
Monitoraggio di eventuali complicanze a lungo termine
Valutazione della qualità della vita correlata alla salute
Chi può partecipare allo studio?
Diagnosi confermata istologicamente di rabdomiosarcoma (eccetto il tipo pleomorfo)
Età minima di 6 mesi (per la maggior parte dei gruppi di studio)
Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale
Funzionalità epatica adeguata:
– Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore normale per l’età
– ALT o AST < 2,5 volte il limite superiore normale per l'età
Conta dei neutrofili assoluta ≥1,0x 109/L
Piastrine ≥ 80 x 109/L
Funzionalità renale adeguata con clearance della creatinina ≥60 ml/min/1,73 m2
Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile
Il paziente deve accettare di utilizzare la contraccezione durante la terapia e per:
– 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le femmine
– 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per i maschi
Nessun trattamento precedente per il rabdomiosarcoma ad eccezione della chirurgia
Condizioni mediche generali compatibili con il ricevere il trattamento
Assenza di grave neuropatia da vincristina che richieda l’interruzione del trattamento (per alcuni gruppi di studio)
Chi non può partecipare allo studio?
Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di rabdomiosarcoma (un tipo di tumore dei tessuti molli)
Pazienti al di fuori delle fasce d’età consentite (bambini, adolescenti e giovani adulti)
Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali che potrebbero interferire con il trattamento
Pazienti con gravi infezioni attive non controllate
Pazienti con altre forme di tumore maligno attivo
Pazienti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci utilizzati nello studio
Pazienti che non possono sottoporsi a regolari visite di follow-up
Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la comprensione o il consenso al trattamento
Donne in gravidanza o in allattamento
Pazienti che non possono o non vogliono fornire il consenso informato scritto
Irinotecan
Questo farmaco chemioterapico viene utilizzato in combinazione con altri medicinali per il trattamento del rabdomiosarcoma. È parte di una nuova combinazione di terapia sistemica.
Ifosfamide
Un farmaco chemioterapico utilizzato in varie combinazioni di trattamento. Viene impiegato come parte della terapia standard e in nuove combinazioni sperimentali.
Vincristina
Un chemioterapico comunemente usato nel trattamento del rabdomiosarcoma. È presente in diverse combinazioni di trattamento sia standard che sperimentali.
Actinomicina D
Questo medicinale chemioterapico è parte del regime di trattamento standard e viene utilizzato in combinazione con altri farmaci.
Vinorelbina
Un farmaco chemioterapico utilizzato nella terapia di mantenimento, può essere somministrato per via endovenosa e viene usato in combinazione con altri farmaci.
Ciclofosfamide
Questo medicinale viene somministrato per via orale come parte della terapia di mantenimento in combinazione con altri farmaci.
Regorafenib
Un farmaco più recente che viene testato in combinazione con altri medicinali per il trattamento del rabdomiosarcoma recidivante.
Temozolomide
Questo farmaco viene utilizzato come parte della terapia standard per il trattamento del rabdomiosarcoma recidivante, in combinazione con altri medicinali.
Rhabdomyosarcoma – È un tumore maligno che si sviluppa nel tessuto muscolare striato, colpendo principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa forma di cancro può svilupparsi in qualsiasi parte del corpo dove è presente il tessuto muscolare striato, ma si manifesta più frequentemente nella testa, nel collo, nelle braccia, nelle gambe e nell’area urogenitale. Il tumore si forma quando le cellule muscolari immature, chiamate “rabdomioblasti”, crescono in modo incontrollato invece di svilupparsi in cellule muscolari normali. La malattia può presentarsi in due forme principali: embrionale (più comune nei bambini piccoli) e alveolare (più frequente negli adolescenti). Si può manifestare inizialmente come un rigonfiamento o una massa indolore che cresce progressivamente nel tempo.
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