Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Adrenomieloneuropatia (AMN), che è una forma di Adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X. Questa condizione colpisce principalmente il midollo spinale e può causare problemi di movimento e debolezza muscolare. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata SBT101, che utilizza un vettore virale per introdurre il gene umano HABCD1 nelle cellule del paziente. Questo vettore è un tipo di virus che non si replica e viene somministrato tramite iniezione nel liquido spinale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola somministrazione di SBT101 in pazienti adulti con Adrenomieloneuropatia. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi. Lo studio prevede diverse valutazioni, tra cui test di camminata e misurazioni della stabilità del corpo, per confrontare i risultati con quelli di un gruppo di controllo.

Il trattamento SBT101 viene somministrato una sola volta e i partecipanti saranno monitorati per diversi anni per valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia del trattamento. I risultati dello studio aiuteranno a capire se questa terapia genica può essere un’opzione sicura ed efficace per le persone affette da Adrenomieloneuropatia.