Studio clinico su VAY736 per pazienti con epatite autoimmune che non rispondono o sono intolleranti alla terapia standard

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Promotore

Novartis Pharma AG

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sullepatite autoimmune, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il fegato. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato VAY736 (noto anche come ianalumab), che viene somministrato come polvere per soluzione per infusione. Il trattamento è destinato a pazienti che non rispondono completamente o non tollerano la terapia standard. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno VAY736, mentre altri riceveranno un placebo.

Lo scopo dello studio è valutare se VAY736 è più efficace del placebo nel normalizzare i livelli di un enzima epatico chiamato alanina aminotransferasi (ALT) entro 24 settimane. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose più efficace, mentre la seconda parte confermerà l’efficacia e la sicurezza della dose scelta. I partecipanti saranno monitorati per verificare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di epatite autoimmune tramite criteri diagnostici specifici e biopsia epatica.

2 fase di screening

Durante un periodo di 4 settimane, vengono stabilizzate le dosi di corticosteroidi e/o azatioprina/6-mercaptopurina.

Viene effettuata una valutazione dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) per determinare l’idoneità alla partecipazione.

3 parte 1 dello studio

Inizia la somministrazione del farmaco VAY736 o del placebo tramite iniezione sottocutanea.

La somministrazione avviene secondo un dosaggio determinato dallo studio, con l’obiettivo di valutare la normalizzazione dei livelli di ALT entro la settimana 24.

4 valutazione intermedia

Alla settimana 24, viene valutata la risposta al trattamento in termini di normalizzazione dei livelli di ALT.

Questa fase determina se il trattamento con VAY736 è superiore al placebo.

5 parte 2 dello studio

Se la parte 1 ha successo, si procede con la conferma dell’efficacia e della sicurezza del dosaggio determinato.

L’obiettivo è raggiungere la remissione biochimica e istologica nei pazienti.

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati ottenuti.

La partecipazione termina entro il 29 dicembre 2025, data stimata per la fine dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

È necessario ottenere un consenso informato scritto prima di qualsiasi valutazione.
Parte 1: Pazienti maschi e femmine con epatite autoimmune di tipo 1, di età compresa tra 18 e 75 anni.
Epatite autoimmune diagnosticata secondo i criteri diagnostici originali o semplificati del Gruppo Internazionale per l’Epatite Autoimmune, inclusa la presenza di autoanticorpi caratteristici.
Risultato documentato di una biopsia epatica coerente con l’epatite autoimmune, ottenuta durante lo screening o entro 6 mesi prima dello screening (se con dosi stabili di immunosoppressione da quella biopsia) con un punteggio Ishak modificato HAI di almeno 5 secondo la lettura locale. Se la biopsia durante lo screening non può essere letta localmente a causa dell’inadeguatezza del campione, il paziente può essere randomizzato se tutti gli altri criteri di inclusione ed esclusione sono soddisfatti.
Pazienti con risposta incompleta o intolleranza alla terapia standard, definita come:
- Risposta incompleta: livello di alanina aminotransferasi (ALT) almeno 1,5 volte superiore al limite normale durante lo screening, più almeno 6 mesi di terapia standard di prima linea (corticosteroidi almeno 10 mg/giorno o budesonide almeno 6 mg/giorno e/o azatioprina/6-mercaptopurina almeno 50 mg/giorno o dosaggio basato sul peso) tra la diagnosi e lo screening.
- Intolleranza: livello di ALT almeno 1,5 volte superiore al limite normale durante lo screening nonostante il tentativo di monoterapia o regime combinato di terapia standard di prima linea e l’interruzione a causa di eventi avversi legati alla terapia standard. Per l’inclusione, verrà utilizzata la media di tre misurazioni indipendenti di ALT, solitamente effettuate entro circa quattro settimane prima della randomizzazione.
Dosi stabili di corticosteroidi e/o azatioprina/6-mercaptopurina durante il periodo di screening di 4 settimane e durante l’intero periodo di trattamento. Tuttavia, la dose di predniso(lo)ne non deve superare i 20 mg/giorno, il budesonide orale non deve superare i 9 mg/giorno e l’azatioprina non deve superare i 2 mg/kg/giorno o 150 mg/giorno. I soggetti che hanno precedentemente assunto micofenolato mofetile (MMF) o acido micofenolico (MPA) sono ammessi allo studio. Se un paziente sta assumendo MMF o MPA al momento del consenso e soddisfa tutti i criteri di inclusione/esclusione (eccetto per la biopsia e la media di 3 valori di ALT, che verranno effettuati durante lo screening), entrerà in un periodo di pre-screening durante il quale MMF o MPA verranno sospesi o convertiti in azatioprina/6-mercaptopurina. La conversione dell’azatioprina dovrebbe seguire la pratica locale e le visite di studio mensili verranno effettuate durante il periodo di pre-screening.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni oltre all’epatite autoimmune. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di fegato. Un trapianto di fegato è un’operazione in cui un fegato malato viene sostituito con uno sano.
Non possono partecipare persone che hanno infezioni attive. Un’infezione attiva significa che c’è un’infezione in corso nel corpo.
Non possono partecipare persone che hanno malattie gravi del cuore, dei polmoni o dei reni. Queste sono condizioni che possono influenzare il funzionamento di questi organi importanti.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che allattano. Questo è per proteggere la salute del bambino.
Non possono partecipare persone che hanno allergie gravi ai farmaci utilizzati nello studio. Un’allergia grave può causare reazioni pericolose per la salute.
Non possono partecipare persone che stanno partecipando ad altri studi clinici. Partecipare a più studi contemporaneamente può influenzare i risultati.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non reclutando	15.02.2018
Repubblica Ceca	Non reclutando	19.06.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ianalumab

VAY736 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’epatite autoimmune in pazienti che non rispondono completamente o non tollerano la terapia standard. L’obiettivo principale del farmaco è normalizzare i livelli di alanina aminotransferasi (ALT) nel sangue, un enzima che può indicare danni al fegato. Il farmaco viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nel migliorare la remissione biochimica e istologica della malattia.

Malattie in studio:

Epatite autoimmune

Epatite autoimmune – È una malattia in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule del fegato, causando infiammazione. Questa condizione può portare a danni al fegato nel tempo, con sintomi che possono includere affaticamento, dolore addominale e ittero. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che possono sperimentare un decorso lento e altri che possono sviluppare complicazioni più rapidamente. L’infiammazione cronica può portare a cicatrici nel fegato, note come fibrosi, e in casi avanzati, a cirrosi. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e prevenire danni significativi al fegato.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:06

ID della sperimentazione:

2023-508859-39-00

Codice del protocollo:

CVAY736B2201

NCT ID:

NCT03217422

Fase della sperimentazione:

Fase II e Fase III (Integrate)

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