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Studio su Bosutinib per bambini con leucemia mieloide cronica

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Di cosa tratta questo studio?

La Leucemia Mieloide Cronica (LMC) è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici con LMC in fase cronica, sia di nuova diagnosi che resistenti o intolleranti a precedenti terapie. Il trattamento in esame è il Bosutinib, un farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, una proteina coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Il Bosutinib è disponibile in capsule e compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è determinare la dose raccomandata di Bosutinib per i pazienti pediatrici con LMC, valutando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Lo studio è suddiviso in due fasi: la Fase 1 mira a stabilire la dose ottimale, mentre la Fase 2 si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco. I partecipanti riceveranno il trattamento per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al Bosutinib. Saranno valutati parametri come la concentrazione del farmaco nel sangue e la risposta complessiva della malattia. Lo studio mira a migliorare la comprensione del trattamento della LMC nei bambini e a ottimizzare l’uso del Bosutinib in questa popolazione. Un gruppo di controllo potrebbe ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio è previsto per concludersi nel 2029.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di bosutinib, un farmaco assunto per via orale.

Il dosaggio iniziale viene determinato in base alla fase del trial e alle condizioni specifiche del paziente.

2 fase 1 del trial

Durante la fase 1, l’obiettivo principale è determinare la dose raccomandata per la fase 2, valutando la sicurezza e la tollerabilità del bosutinib.

Il paziente riceve il farmaco per un periodo di 28 giorni, durante il quale vengono monitorati gli effetti collaterali e la risposta al trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene sottoposto a controlli regolari per monitorare la concentrazione del farmaco nel sangue e valutare la risposta al trattamento.

Vengono effettuati esami del sangue e altri test per verificare la presenza di eventuali effetti collaterali.

4 fase 2 del trial

Nella fase 2, il paziente continua a ricevere bosutinib alla dose stabilita nella fase 1.

L’obiettivo è valutare l’efficacia del trattamento e la sua sicurezza a lungo termine.

5 valutazione della risposta

La risposta al trattamento viene valutata attraverso esami specifici per misurare la riduzione delle cellule leucemiche.

Viene monitorata la durata della risposta e la sopravvivenza senza eventi avversi.

6 conclusione del trial

Al termine del trial, viene effettuata una valutazione complessiva della sicurezza e dell’efficacia del bosutinib.

I risultati ottenuti contribuiscono a determinare il futuro utilizzo del farmaco nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi citogenetica e molecolare di Leucemia Mieloide Cronica positiva al cromosoma Philadelphia al momento della diagnosi iniziale o al momento dello screening dello studio.
  • Test di gravidanza su siero/urina negativo per tutte le ragazze che hanno raggiunto la menarca (primo ciclo mestruale).
  • I pazienti di sesso maschile e femminile che possono avere figli devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose del trattamento assegnato.
  • Consenso informato scritto dei genitori/tutori legali e/o dei pazienti (quando applicabile in base all’età e alle leggi locali).
  • Pazienti disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.
  • Età compresa tra 1 e meno di 18 anni al giorno del consenso informato.
  • Stato di performance Lansky ≥50% per pazienti di età ≤16 anni, o scala Karnofsky ≥50% per pazienti di età >16 anni. Queste scale valutano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Funzione renale adeguata: clearance della creatinina calcolata (CrCl) ≥ 60 mL/min/1,73 m², utilizzando la formula di Schwartz per stimare la GFR (velocità di filtrazione glomerulare).
  • Funzione epatica adeguata, inclusi livelli di AST/ALT ≤2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o ≤5 volte ULN se attribuibile al coinvolgimento del fegato dalla malattia, e bilirubina totale ≤1,5 volte ULN a meno che il paziente non abbia la sindrome di Gilbert documentata.
  • Resistenza o intolleranza a almeno un precedente inibitore della tirosina chinasi (TKI), che sono farmaci usati per trattare la leucemia.
  • Capacità di deglutire in modo affidabile capsule intere, compresse intere, o farmaco aggiunto a un alimento adatto (come purea di mele o yogurt), o compresse e/o capsule sciolte in acqua come soluzione da bere con siringa orale, o compresse sciolte e somministrate tramite sondino nasogastrico quando necessario.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Leucemia Mieloide Cronica. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono bambini o adolescenti. Lo studio è per pazienti pediatrici.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono resistenti o intolleranti a precedenti terapie con TKI. I TKI sono farmaci usati per trattare la leucemia.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono nella fase cronica della malattia. La fase cronica è uno stadio della malattia.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere il farmaco bosutinib. Questo è il farmaco studiato nello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
23.10.2019
Germania Germania
Non reclutando
05.08.2020
Italia Italia
Non reclutando
18.06.2019
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
14.11.2016
Spagna Spagna
Non reclutando
04.04.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Bosutinib è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica (CML) nei pazienti pediatrici. Questo studio clinico si concentra su pazienti che sono stati recentemente diagnosticati con CML in fase cronica o che sono resistenti o intolleranti ad altre terapie precedenti. L’obiettivo è determinare la dose raccomandata per la fase 2 del trattamento con bosutinib, valutando la sua sicurezza, tollerabilità e come viene assorbito e metabolizzato nel corpo dei bambini.

Malattie in studio:

Leucemia Mieloide Cronica – La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo, dove si formano le cellule del sangue. Questa malattia è caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule mieloidi, che sono un tipo di globuli bianchi. Nella fase cronica, i sintomi possono essere lievi o assenti, ma con il tempo la malattia può progredire verso una fase più aggressiva. Durante la progressione, le cellule cancerose possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale di cellule del sangue. La leucemia mieloide cronica è spesso associata a una specifica anomalia genetica chiamata cromosoma Philadelphia. La malattia può essere gestita per molti anni con trattamenti appropriati, ma richiede un monitoraggio continuo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:53

ID della sperimentazione:
2023-504311-32-00
Codice del protocollo:
ITCC-054/AAML1921
NCT ID:
NCT04258943
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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